1월 조건부 허가 신청 이어 선제적 임상 돌입…치료제 상용화 고삐
삼성제약이 글로벌 시장에서 마땅한 치료 대안이 없는 희귀 난치성 질환인 진행성핵상마비(PSP) 치료제 상용화를 위해 국내 임상 3상 시험에 본격 착수한다. 1월 진행한 품목 조건부 허가 신청에 이어 선제적으로 최종 임상 단계를 밟으며 신약 출시 시점을 앞당기겠다는 포석이다.
삼성제약은 식품의약품안전처에 PSP 치료제 후보물질인 ‘GV1001’의 국내 제3상 임상시험계획서(IND)를 제출했다고 30일 밝혔다. 이번 임상시험은 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 유형의 환자군을 대상으로 GV1001 0.56mg을 피하 투여해 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가하는 방식으로 진행된다.
이번 임상 3상(제3상 임상시험)은 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적 시험으로 설계됐다. 서울특별시 보라매병원을 비롯한 국내 7~9개 임상시험 실시기관에서 총 204명의 환자를 대상으로 전개될 예정이다. 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001을 48주간 투여한 후 ‘진행성핵상마비 등급 척도(PSPRS)’의 총점 변화량으로 설정됐다.
삼성제약은 앞서 1월 식약처에 GV1001에 대한 품목 조건부 허가를 신청해 현재 심사를 받고 있다. 조건부 허가는 생명을 위협하는 중증·희귀질환 치료제에 한해 임상 2상 결과를 근거로 우선 시판을 허가하되, 출시 후 임상 3상 결과 제출을 조건으로 삼는 제도다. 회사 측은 조건부 허가 승인 여부와 무관하게 이번 3상 임상을 통해 약물의 효과와 안전성을 객관적으로 입증하겠다는 방침이다. 이는 승인 이후 임상 개시가 지연되어 최종 결과 제출이 늦어지는 리스크를 사전에 방지하기 위한 선제적 대응이기도 하다.
PSP는 파킨슨병과 일부 유사한 증상을 보이지만 진행 속도가 빠르고, 기존 파킨슨병 치료제에 반응하지 않아 근본적인 신약 개발이 시급한 질환이다. 현재까지 전 세계적으로 상용화된 치료제는 전무한 상태다. GV1001은 24주간 진행된 국내 임상 2상에서 우수한 안전성을 입증했으며, 특히 저용량을 투여한 PSP-RS 유형 환자군에서 질환 진행 속도를 지연시키는 긍정적인 경향성을 확인해 2024년 식약처로부터 개발 단계 희귀의약품으로 지정받았다.
삼성제약 관계자는 “PSP는 현재 마땅한 치료 대안이 없어 환자와 가족들이 겪는 고통이 매우 큰 희귀 난치성 질환”이라며 “이번 3상 임상시험을 통해 약물의 유효성과 안전성을 확실히 입증하고, 전 세계 최초의 PSP 치료제 상용화를 이뤄내 환자들에게 새로운 희망을 전할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.
