젬백스 “FDA 가속 승인 새 지침안에 PSP 조기 시장 진입 기대”

최근 미국 식품의약국(FDA)에서 가속 승인에 관한 새로운 지침안을 발표하면서 신약 개발 기업들의 이목이 쏠리고 있다.

젬백스앤카엘(젬백스)은 진행성핵상마비(Progressive Supranuclear Palsy, PSP) 치료제 GV1001의 개발 및 시장 진입 시기를 앞당기기 위한 개발 전략 구축에 나선다고 16일 밝혔다. PSP는 희귀질환이자 아직 전 세계적으로 개발된 치료제가 없다.

젬백스는 가속 승인 경로를 적극적으로 활용해 글로벌 3상 임상시험에서 통상적으로 소요되는 임상시험 기간을 단축하거나 조기 시장 진입 등을 위한 방안을 마련, 미국 내 PSP의 조속한 시장 진입 전략 구축에 집중한다는 계획이다.

FDA는 지난 6일 가속 승인(Accelerated Approval) 경로에 대한 새로운 지침 초안을 발표했다. 가속 승인은 생명을 위협하는 질환 또는 중대한 질환의 환자에게 의미 있는 치료 대안이 없을 때 새롭고, 안전하고, 효과적인 약물을 신속하게 제공하기 위한 허가심사제도다.

젬백스는 미국에 소재한 비영리 자선단체인 CurePSP 최고 책임자 크리스토프 디아즈 박사로부터 가속 승인 새 지침에 대한 소식을 공유 받았다.

새 지침안 초안에서 주목할 점은 가속 승인의 기준으로 간주하는 평가 변수 중 하나인 임상 변수(clinical endpoint)에 대하여 ‘약물로 의도된 임상적 이득이 예측할 수 있는 중간 임상 평가 지표(intermediate clinical endpoint)’로 설명된 부분이다.

중간 임상 평가지표는 비가역적 질병 악화나 사망(IMM)보다 이른 시점에 측정할 수 있는 치료 효과를 의미해 이 지표는 해당 약물이 IMM 또는 기타 임상적 혜택에 미칠 효과를 합리적으로 예측할 수 있는 경우 사용한다. 이전 지침에서는 적극적으로 채택하지 않았다.

PSP는 치명적이거나 되돌릴 수 없는 수준의 중증 질환으로 가속 승인 대상 질병이다.

젬백스 관계자는 “GV1001의 경우, 최근 국내 PSP 2a상 임상시험 결과에서 질병의 지연 및 근본적 치료 가능성을 보였다”며 “이에 글로벌 3상 임상시험을 계획하고 있어 가속 승인 경로를 활용할 수 있을 것으로 기대된다”고 설명했다.

이어 “향후 회사는 FDA의 빠른 약물 개발 지원 프로그램을 적극적으로 활용해 글로벌 3상 임상시험의 전략을 강화하고, FDA와 협력체계를 구축해 나갈 예정”이라고 덧붙였다.

이 관계자는 “하루빨리 PSP 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 여러 방법을 고민하는 기업으로서 가속 승인 새 지침안은 반가운 소식이다”며 “임상시험의 효율을 높이고 시장 진입을 앞당길 수 있는 다양한 방안을 통해 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편 FDA는 가속 승인 경로 이외에도 패스트트랙(Fast Track)과 혁신 치료제(Breakthrough Therapy), 우선심사(Priority Review)의 신속 프로그램을 운영하고 있다. FDA는 신속 프로그램을 통해 2021년 37건(74%), 2022년 24건(65%)에 이어 2023년 36건(65%)의 신약을 승인했다.

특히 가속 승인 경로에 따라 승인받은 약물은 2021년 14건(16%), 2022년 6건(16%), 2023년 9건(16%)이 허가됐으며, 지침 개정 이후 더욱 많은 약물이 승인받을 것으로 예상된다.