메디포스트가 미국 내 무릎 골관절염 환자를 대상으로 진행되는 카티스템 임상 3상을 본격 개시했다.
메디포스트는 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 ‘카티스템(CARTISTEM®)’의 미국 임상 3상에서 첫 환자 등록 및 치료/투약을 완료했다고 8일 밝혔다.
이번 미국 임상 3상은 무릎 골관절염 환자 300명을 대상으로 미국 및 캐나다 내 70여 개 임상시험기관에서 진행된다. 환자 모집 및 투약은 약 2년간 이뤄지며 이후 2년간의 추적관찰을 통해 구조적 개선 및 임상적 증상 개선 효과를 종합적으로 평가할 예정이다. 임상 완료 후 임상시험결과보고서(CSR) 작성 및 생물의약품 허가신청(BLA)을 순차적으로 진행할 계획이다.
이번 미국 임상 3상은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘단일 임상(Single Pivotal Study)’ 승인을 받아 진행됐다. 통상 미국 FDA 신약 허가를 위해서는 최소 2개의 독립적인 3상 임상시험을 거치는 것이 일반적이다. 메디포스트는 기존에 확보한 한국 및 일본의 임상 데이터와 국내 투약 후 3년 이상 경과한 환자 약 560명의 치료 데이터를 기반으로 확보한 ‘실사용근거(RWE)’를 바탕으로 단일 임상 승인받았다.
카티스템은 이미 한국에서 상용화된 무릎 골관절염 줄기세포 치료제다. 일본에서는 올해 5월 임상 3상 결과를 공개했으며 연말 품목허가 신청을 목표로 관련 절차를 진행 중이다.
이승진 메디포스트 글로벌사업본부 본부장은 “미국 유수의 저명한 정형외과 전문의 그룹들이 카티스템 수술 후 조직 개조·재건을 통한 연골 재생 결과에 대해 관심을 보이고 있는 상황”이라며 “세계 최대 의약품 시장인 미국에서 카티스템의 치료 가치를 입증해 무릎 골관절염 치료 패러다임을 바꾸겠다”고 밝혔다.
