에스바이오메딕스가 파킨슨병 세포치료제 'TED-A9'의 24개월 추적관찰 결과에서 안전성과 유효성을 재확인하며 미국 후기 임상 진입에 속도를 낸다.
에스바이오메딕스는 TED-A9의 임상 1/2a상 24개월 추적관찰 톱라인 데이터를 확보한 결과, 이식 후 2년 시점까지 양호한 안전성을 유지한 가운데 운동성 증상 개선 효과가 지속됐다고 12일 밝혔다.
TED-A9는 인간 배아줄기세포를 중뇌 복측 도파민 신경전구세포로 분화시킨 세포치료제로, 파킨슨병의 근본 원인인 도파민 신경세포 사멸을 직접 대체하는 재생치료를 목표로 개발되고 있다.
이번 임상은 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 12명을 대상으로 진행됐다. 저용량군에는 세포 315만개, 고용량군에는 세포 630만개가 투여됐으며, 평균 유병 기간은 10년 이상으로 확인됐다.
운동기능 지표인 국제운동장애학회 통합 파킨슨병 평가척도(MDS-UPDRS) PartⅢ 점수는 24개월 시점 기준 저용량군에서 평균 15.0점, 고용량군에서 평균 18.5점 감소했다. 특히 고용량군은 12개월 -15.5점, 18개월 -16.5점, 24개월 -18.5점으로 시간이 지날수록 개선 폭이 확대됐다.
질환 중증도를 평가하는 MDS-UPDRS Total 점수 역시 저용량군 27.8점, 고용량군 35.0점 감소했다.
질병 진행 단계를 평가하는 호엔야 척도(Hoehn & Yahr Scale)도 저용량군은 평균 1.0단계, 고용량군은 평균 1.7단계 개선됐다. 회사 측은 관련 문헌 기준으로 고용량군의 변화가 평균 약 7.7년에 해당하는 질병 진행을 되돌린 수준이라고 설명했다.
환자 일지(PD Diary) 평가에서는 약효 소실시간(OFF-time)이 저용량군 4.7시간, 고용량군 2.8시간 감소했고, 이상운동증 없는 약효 발현시간(ON-time without dyskinesia)은 각각 4.1시간, 4.8시간 증가했다.
뇌영상 바이오마커에서도 긍정적인 결과가 확인됐다. 불소(F)-18 FP-CIT 양전자방출단층촬영(PET) 분석 결과, 고용량군의 도파민 수송체(DAT) 결합능을 나타내는 특이결합비율(SBR)은 이식 전 대비 12개월 시점 18.0%, 24개월 시점 20.9% 증가했다. 두 시점 모두 통계적으로 유의한 개선을 보였다.
안전성도 확인됐다. 이식 후 24개월까지 TED-A9와 관련된 이상사례는 보고되지 않았으며, 종양 형성이나 이식 세포 과증식도 관찰되지 않았다.
에스바이오메딕스는 이번 결과가 미국·유럽·일본에서 개발 중인 배아줄기세포 및 역분화줄기세포(iPSC) 기반 경쟁 치료제와 비교해도 경쟁력 있는 유효성 데이터를 확보한 것으로 평가했다.
회사는 이번 데이터를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)에 임상 3상 시험계획(IND)을 신청할 계획이다.
김동욱 에스바이오메딕스 대표는 "이번 24개월 톱라인 데이터는 TED-A9의 치료 효과가 단기 반응에 그치지 않고 장기간 지속되고 확대될 가능성을 보여준 결과"라며 "안전성과 유효성 데이터를 확보한 만큼 미국 상업화 임상 개시를 위한 근거가 한층 견고해졌다"고 말했다.
이어 "국내 첨단재생의료 임상연구와 미국·일본 진출을 아우르는 글로벌 개발 전략을 체계적으로 추진해 나가겠다"고 덧붙였다.
