하반기 日 허가 신청⋯급여 등재로 시장 침투
RWE 연내 발표⋯美 임상 3상도 청신호
메디포스트의 무릎 골관절염 치료제 ‘카티스템’이 일본 임상 3상 결과에서 1차·2차 평가지표를 모두 만족시키며 통증·기능 개선은 물론 연골 재생까지 확인했다. 회사는 계획대로 연내 일본 품목허가를 신청하고 보험 급여 등재를 포함한 상업화 전략을 병행해 현지 시장에 빠르게 침투할 예정이다.
메디포스트는 13일 서울 종로구 포시즌스호텔에서 기자간담회를 열고 무릎 골관절염 치료제 ‘카티스템’의 일본 임상 3상 결과를 공개했다.
이번 임상은 총 130명을 대상으로 일본 내 총 13개 기관에서 무작위 배정, 활성대조군 방식으로 진행됐다. 중도 탈락자를 제외한 카티스템 투여군 59명과 히알루론산(HA) 투여군 61명으로 나눠 52주간 유효성과 안전성을 확인했다. 특히 투여 환자의 평균 연령 및 골관절염의 중증도를 평가하는 K&L 등급(Kellgren-Lawrence Grade), 연골 결손 정도를 나타내는 ICRS 등급, 기저 통증 수치 등 모든 지표에서 두 그룹 간 통계적 유의차 없이 정교하게 배정돼 임상 결과의 신뢰성을 확보했다.
임상 결과 1차 평가지표인 WOMAC(무릎 통증 및 기능성 지표) 점수 변화와 ICRS 등급 1단계 이상 개선율 모두 카티스템군이 대조군보다 통계적으로 유의한 개선을 나타냈다. WOMAC은 무릎 및 고관절 골관절염 환자의 통증과 관절 강직, 신체 기능 상태를 평가하는 것으로, 골관절염 임상시험에서 가장 널리 사용되는 환자 보고형 임상 평가지표다. ICRS 등급은 무릎 연골 결손의 깊이와 손상 정도를 평가하는 국제 표준 분류 체계다.
이날 임상 결과를 발표한 이승진 메디포스트 글로벌 사업본부장(전무)은 “WOMAC은 골관절염 치료제 임상의 글로벌 기준이지만 환자의 주관적인 통증 정도로 판단한다”라고 WOMAC의 한계점을 설명한 뒤 “카티스템은 이미 한국에서 폭넓게 쓰여 연골 재생에 대한 자신감이 있었기 때문에 ICRS 등급을 일본 허가당국과 협의해 1차 평가지표에 넣었다”라고 밝혔다.
그는 “주관적 지표를 통한 통증 개선뿐만 아니라 객관적 지표인 연골 재생까지 확인할 수 있었다는 점은 매우 고무적인 결과”라며 “미국을 포함한 다른 국가 진출에도 중요한 근거가 될 것”이라고 강조했다.
카티스템은 모든 2차 평가지표에서도 통계적으로 유의한 개선이 확인됐다. 통증 정도를 나타내는 VAS와 무릎 기능성을 평가하는 IKDC 등 주요 지표에서 모두 유의한 개선을 보였고, WOMAC의 세부 항목인 통증, 기능성, 경직도 등도 뚜렷하게 호전됐다.
메디포스트는 성공적인 일본 임상 3상 결과를 바탕으로 연말까지 일본 품목허가를 신청한다. 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA) 가이드라인에 따르면 이후 12개월 내 승인 여부가 판가름난다. 임상 3상에서 목표했던 모든 지표를 충족하고 임상적 우월성을 증명한 만큼 회사는 허가 가능성에 대해 강한 자신감을 보이고 있다. 관건은 일본 건강보험 급여 등재와 약가 협상이다.
이 전무는 “일본 후생노동성은 재생의료제품의 약가를 산정할 때 과연 몇 동안이나 효력을 지속할 수 있는지, 몇 년 후에 다른 치료가 필요할지를 면밀히 살펴본다. 이런 경제성 평가에 대응하기 위해 실사용증거(Real World Evidence, RWE) 확보에 이미 착수했다”라고 말했다.
카티스템은 2012년 식품의약품안전처 허가를 받아 지금까지 3만6000명 이상에게 사용됐다. 메디포스트는 카티스템으로 치료한 후 최소 3년이 넘은 환자들을 대상으로 예후를 연구해 연말까지 RWE 데이터를 공개할 예정이다.
이 전무는 “수술 당시와 현시점의 자기공명영상(MRI) 사진을 비교하는데 인공관절 전환율을 가장 중요하게 본다. 지금까지는 1% 미만으로 파악된다”라면서 “일본은 물론 미국 시장 진출까지 내다보고 진행하는 연구”라고 설명했다. 이어 “일본 임상 3상 데이터와 한국 RWE 데이터를 미국 식품의약국(FDA) 허가용 데이터로 활용하는 방안을 FDA와 긍정적으로 논의 중”이라고 덧붙였다.
카티스템의 일본 허가는 메디포스트 일본법인이 추진하고, 완제의약품은 메디포스트가 공급한다. 현재 국내에서 생산 중이지만 일본에서 본격적으로 팔리기 시작하면 원료의약품을 한국에서 제조하고 현지에서 완제의약품으로 출하하도록 기술이전을 진행하고 있다.
파트너사 테이코쿠제약은 제품 유통의 모든 과정을 맡는다. 테이코쿠제약은 카티스템의 일본 출시를 앞두고 정형외과 전문 영업 및 마케팅·학술 인력을 100여 명 규모로 확충하고 있다. 아울러 보수적인 일본 시장에 효과적으로 침투하기 위해 이미 현지 KOL(Key Opinion Leader) 등과 접촉하며 출시 전 전략을 가동 중이다.
이 전무는 “한국에서 원료를 생산하고 완제를 일본법인에서 출하, 테이코쿠가 유통하는 구조란 점에서 수익성을 우려할 수 있으나 이미 테이코쿠와 계약 단계에서 일본 내 보험 약가의 일정 비율이 메디포스트에 배분되도록 정해뒀다”라면서 상업화 이후 매출은 물론 수익성 측면에서도 대폭 성장이 이어질 것을 시사했다.
