비용‧시간 감소, 접근성은 개선
상용화 멀었지만 조기 선점 중
글로벌 빅파마들이 차세대 세포치료 기술로 꼽히는 생체 내(in vivo) 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 확보에 속도를 내고 있다. 기존 체외(ex vivo) 방식 CAR-T의 제조·비용·접근성 한계를 극복할 대안으로 부상하면서다.
19일 바이오 업계에 따르면 주요 빅파마들은 관련 기술 확보를 위해 잇따라 기업 인수에 나서고 있다. in vivo CAR-T는 환자의 면역세포를 체외로 꺼내 조작한 뒤 다시 주입하는 기존 방식과 달리 체내에서 면역세포가 직접 키메릭항원수용체(CAR)를 발현하도록 유도하는 기술이다. 기존 CAR-T 치료제 대비 제조 공정이 단순하고 치료 접근성을 높일 수 있다는 점에서 빅파마들의 투자가 이뤄지고 있다.
최근 일라이 릴리는 원형 리보핵산(circular RNA) 기술을 보유한 오르나테라퓨틱스를 24억달러(약 3조원)에 인수하며 in vivo CAR-T 분야 진출을 공식화했다. 오르나는 circular RNA 플랫폼과 지질나노입자(LNP) 전달 기술을 결합해 기존 메신저 리보핵산(mRNA) 대비 단백질 발현 기간이 길고 생산 효율이 높은 치료제를 개발해 왔다. 주력 파이프라인인 ORN-252는 CD19를 표적으로 하는 in vivo CAR-T 후보물질로 임상 진입을 앞두고 있다.
앞서 브리스톨마이어스스큅(BMS)은 오비탈 테라퓨틱스를 15억달러(약 2조원)에 인수해 RNA·LNP 플랫폼을 자사 세포치료 파이프라인에 접목했다. 애브비도 캡스탄 테라퓨틱스를 21억달러(약 3조원)에 사들이며 관련 기술 확보에 나섰다. 아스트라제네카는 에소바이오텍을 최대 10억달러(약 1조원)에 인수해 in vivo 세포치료 기술을 내재화했다. 길리어드사이언스는 자회사를 통해 인테리우스 바이오테라퓨틱스를 3억5000만달러(약 5000억원)에 인수, 중국 선전 프리진 바이오파마와는 16억4000만달러(약 2조3000억원) 규모의 기술도입 계약을 체결했다.
빅파마들이 in vivo CAR-T에 주목하는 이유는 기존 CAR-T의 한계 때문이다. 환자 세포를 체외에서 채취·조작·배양한 뒤 다시 주입하는 기존 방식은 제조 공정이 복잡하고 비용이 높으며 치료 접근성도 제한적이다. 반면 in vivo CAR-T는 유전자 정보를 담은 DNA 또는 RNA를 바이러스 벡터나 LNP로 전달해 환자 체내에서 T세포를 직접 변형시키는 방식이다. 제조 공정을 단순화할 수 있어 비용 절감과 대량 생산, 치료 접근성 개선이 가능하다는 평가를 받는다.
국내에서는 CAR-T 치료제 기업 큐로셀과 앱클론이 관련 기술 확보에 나서고 있다. 큐로셀은 혈액암 분야에서 기술의 가능성을 확인하고 있으며 특허 출원을 앞두고 있다. 앱클론은 스웨덴 벤처기업 등과의 공동연구 및 파트너십을 통해 대량 생산이 가능한 전달체 기술을 확보했다고 밝혔다.
업계에서는 최근 M&A 흐름을 단순한 파이프라인 확보가 아닌 플랫폼 선점 경쟁으로 보고 있다. 한 바이오 업계 관계자는 “CAR-T는 이미 시장에서 검증된 모달리티(치료접근법)인 만큼 이를 개선한 in vivo는 상대적으로 리스크가 낮은 선택지”라며 “기술적 난도를 극복할 수 있는 수준에 도달하면서 빅파마의 인수·투자가 본격화되고 있다. 아직 초기 단계지만 향후 in vivo CAR-T가 상용화되면 기존 CAR-T 치료제를 대체할 수 있을 것”이라고 전망했다.
