메디포스트, 카티스템 미국 FDA 3상 도전…2031년 허가 목표

(메디포스트)

메디포스트가 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 ‘카티스템(CARTISTEM)’의 미국 임상 3상 진입을 위한 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 30일 밝혔다.

이번 미국 임상 3상은 중등증~중증 무릎 골관절염 환자를 대상으로 하는 활성 대조군 기반의 무작위배정, 다국가 임상으로 설계됐으며 2026년 상반기 첫 환자 투약을 개시할 계획이다. 본 임상에서 메디포스트는 카티스템의 무릎 골관절염 근본적 치료제(DMOAD)로서의 구조적 개선 효과(연골 재생)를 입증할 계획이다.

메디포스트는 카티스템의 미국 임상 3상을 기반으로 2031년경 미국 내 품목허가를 획득한 뒤 상업적 출시를 목표로 하고 있다. 메디포스트는 기존의 통증 완화와 인공관절 중심 치료를 넘어 구조적 개선을 목표로 하는 세포치료제에 대한 수요가 확대될 것으로 예상 중이다.

카티스템은 최근 일본에서 임상 3상의 최종 환자 방문(LPO)을 완료하며 임상을 마무리했다. 2026년 상반기 3상 결과 발표, 2026년 하반기 품목허가를 신청한 뒤 2027년 내 허가받는 것이 목표다. 메디포스트는 최근 일본 제약사 테이코쿠 제약과 카티스템의 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결해 118억 원의 선수금과 148억 원 규모의 인허가 마일스톤, 수천억 원에 달할 수 있는 중장기 판매 마일스톤을 확보하며 일본 사업화 기반을 강화했다.

메디포스트 관계자는 “이번 미국 임상 3상 IND 제출은 카티스템 글로벌 시장 진출의 중요한 전환점”이라며 “일본과 북미를 중심으로 글로벌 시장 진출을 가속해 무릎 골관절염 치료 분야에서 혁신적인 세포치료제 리더십을 확고히 하겠다”고 말했다.

2012년 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 카티스템은 무릎 골관절염을 적응증으로 하는 제대혈유래 동종 중간엽 줄기세포치료제로, 현재까지 국내에서 12년 이상 시판되며 임상 및 수술 이력을 쌓았다. 2018년에는 미국에서 임상 1/2a상을 완료했으며, 안전성·유효성 데이터와 국내 장기 시판 데이터를 근거로 FDA로부터 2상 면제 승인을 받고 3상에 진입했다. 현재는 국내 500명 이상 환자를 대상으로 한 실사용근거(RWE) 연구 데이터도 확보하고 있다.