코오롱의 아픈 손가락 ‘인보사’, 글로벌 시장서 살아나나

세포 유래 논란으로 국내 품목허가가 취소된 코오롱티슈진의 골관절염 세포유전자 치료제 ‘TG-C’(국내 제품명 인보사)가 미국 식품의약국(FDA) 품목허가에 속도를 낸다.

코오롱티슈진은 TG-C의 FDA 무릎 임상 3상 투약을 성공적으로 마무리했다고 11일 밝혔다. 2006년 FDA 임상을 시작한 지 18년, 2014년 임상 3상에 진입한 지 10년 만이다.

이번 임상은 미국 전역 80개 병원에서 1020명의 환자를 대상으로 진행됐다. 코오롱티슈진에 따르면 국내 기업이 미국에서 1000명이 넘는 환자를 대상으로 투약한 첫 사례다. 마지막 투약은 10일(현지시간) 종료됐다.

이후 회사는 투약한 환자를 대상으로 2년에 걸친 추적관찰을 진행한다. 환자가 주기적으로 병원을 방문해 검진을 받고, 결과는 추적관찰기간이 끝나면 공개된다.

TG-C는 코오롱그룹이 세계 최초로 개발한 골관절염 세포유전자 치료제다. 연골세포로 구성된 1액과 TGF-β1(염증억제 및 연골성분 생성 촉진인자) 유전자가 포함된 형질전환세포로 구성된 2액을 3대 1의 비율로 혼입해 제조한 주사액을 관절강(관절 내 공간)에 1회 주사하는 바이오의약품이다.

국내에서는 2016년 임상 3상을 마치고 이듬해 7월 식품의약품안전처에서 1호 유전자치료제로 허가받았다. 이웅열 코오롱그룹 명예회장이 자신의 세 자녀에 이어 ‘넷째 아이’라고 부를 만큼 각별한 애정을 쏟은 것으로도 잘 알려져 있다.

그러나 미국 임상 3상이 진행 중이던 2019년 3월 인보사의 주성분 중 하나가 연골세포가 아닌 신장세포인 것으로 드러나면서 수난은 시작됐다. 그해 5월 FDA는 임상 보류(Clinical Hold)를 결정했으며, 7월에는 식약처가 품목허가를 취소했다.

이후 회사는 안전성과 유효성에는 문제가 없단 점을 근거로 식약처에 품목허가 취소가 부당하단 소송을 냈지만, 법원은 1심과 2심에서 모두 취소가 적법하다고 판단했다. 현재 대법원에서 3심이 진행 중이다.

FDA는 코오롱티슈진의 소명을 받아들여 2020년 4월 임상 보류를 해제했다. 미국 임상 3상을 재개한 코오롱티슈진은 MD 앤더슨 출신 김선진 박사를 영입, TG-C의 안전성을 검증하고 임상을 지원하는 체계를 마련했다.

애초 2021년 FDA 허가가 목표였던 만큼 코오롱티슈진은 허가를 최대한 앞당기기 위해 추적관찰 기간에 허가 준비를 병행할 계획이다. 이미 상업 생산 준비에 착수해 글로벌 위탁개발생산(CDMO) 기업 론자 및 코오롱생명과학의 자회사 코오롱바이오텍 등과 협의를 진행 중이다.

노문종 코오롱티슈진 대표이사는 “이미 성공적으로 마무리된 미국 임상 2상의 결과가 그대로 재현될 것으로 보여 임상 3상의 성공 가능성도 매우 클 것”이라고 기대감을 드러냈다.

미국 컨설팅기업 사이먼 쿠처(Simon-Kucher)에 따르면 골관절염은 미국에서만 3800만 명 이상에게 영향을 미치는 질병으로 분류된다. 이 가운데 무릎 골관절염 증상으로 처방받는 환자는 약 2000만 명, 적극적으로 처방·관리하는 환자는 약 1300만 명으로 추산된다. 그러나 아직 FDA 허가를 받은 치료제는 없다.