네이처셀은 미국 자회사인 네이처셀 아메리카가 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 치료를 위한 줄기세포 치료제의 임상시험계획(IND)을 13일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 16일 밝혔다. 중간엽 줄기세포(MSC)를 이용한 세포치료제로 자폐 스펙트럼 장애 환자에서 나타나는 신경염증 조절과 면역 균형 회복 등을 통해 치료 가능성을 평가하기 위한 초기 임상시험이다.
자폐 스펙트럼 장애는 사회적 상호작용과 의사소통 장애, 반복 행동 등을 특징으로 하는 대표적인 신경발달 질환으로 현재까지 근본적인 치료제가 없는 상황이다. 현재 미국에서는 자폐증의 핵심 증상을 치료하는 약물은 아직 승인되지 않았다.
미국 질병통제예방센터에 따르면 미국 아동 36명 중 1명이 자폐 스펙트럼 장애로 진단되고 있으며 전 세계적으로 약 7500만명 이상의 환자가 존재하는 것으로 추정된다. 자폐증 치료 및 관리 시장 역시 빠르게 확대되고 있으며 글로벌 시장 규모는 약 280억달러(약 41조원)에 달하는 것으로 분석된다.
바이오스타 줄기세포 기술연구원은 일본의 ‘재생의료 안전성 확보법’ 제도에 따라 줄기세포 기반 재생의료 치료를 시행해 왔으며 임상 현장에서 환자들의 증상 개선 가능성을 시사하는 사례들이 관찰되고 있다고 설명했다. 회사는 이러한 경험을 기반으로 미국 임상시험을 통해 치료의 안전성과 유효성을 보다 체계적으로 검증할 계획이다.
임상 승인 이후에는 FDA의 재생의료 치료제 신속 개발 제도인 RMAT 지정을 신청할 계획이다. RMAT 지정은 재생의료 치료제의 개발과 심사를 신속하게 진행하기 위해 마련된 제도로 지정 시 FDA와의 협의를 통해 임상 개발을 가속화할 수 있다.
회사 관계자는 “자폐 스펙트럼 장애는 전 세계적으로 환자 수가 빠르게 증가하고 있지만 근본적인 치료제가 없는 대표적인 의료 미충족 질환”이라며 “일본에서의 재생의료 치료 경험을 바탕으로 이번 미국 임상시험을 통해 줄기세포 치료의 가능성을 과학적으로 검증하고 새로운 치료 옵션을 제시할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.
