국내 선택지 3차 적응증·건보 급여 ‘킴리아’ 유일
길리어드 ‘예스카타’ 2차 및 3차 적응증 급여화 추진
글로벌 CAR-T 시장 2029년 290억달러 전망
국내 의료 현장에서 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제의 활용 범위를 2차 치료 단계까지 넓힐 수 있을지 주목된다. 최근 국내에서 품목허가를 받은 CAR-T 치료제가 늘어나는 가운데, 기존 3차 치료제에 국한됐던 적응증과 건강보험 급여 범위를 확대해 환자들의 치료 접근성을 높이려는 시도가 속속 이어지고 있다.
3일 제약바이오 업계에 따르면 최근 국내 기업인 큐로셀이 ‘림카토’(성분명 안발캅타젠오토류셀)의 적응증을 재발성 또는 불응성 성인 거대 B세포 림프종(DLBCL) 2차 치료제까지 확장하기 위해 임상 3상 시험계획(IND) 변경승인 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다. 림카토는 올해 4월 국산 신약 42호로 품목허가를 받았으며 임상 2상에서 전체반응률 75.3%, 완전관해율 67.1%를 기록했다.
현재 림카토는 DLBCL 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자의 3차 치료제 적응증만 보유했다. 아직 비급여 상태지만, 올해 9월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 조건부로 급여 적정성을 인정받아 10월부터 건강보험공단과 본격적인 약가협상 단계에 돌입했다. 약가협상이 신속히 타결되면 연내 급여권 진입도 가능할 것으로 보인다.
CAR-T 치료제는 환자의 면역 T세포를 채취해 암세포를 특이적으로 인식하여 공격하도록 유전자를 조작한 뒤 다시 주입하는 맞춤형 면역세포 치료제다. 단 1회 투여만으로 높은 치료 효과를 보여 말기 혈액암 환자들에게 희망으로 자리 잡았다.
하지만 현재 국내 임상 현장에서 환자들이 현실적으로 선택할 수 있는 옵션은 노바티스의 ‘킴리아’(성분명 티사젠렉류셀)가 유일하다. 킴리아는 2022년 건강보험 급여에 등재되며 수억원에 달하는 환자의 비급여 비용 부담을 완화했다. 하지만 킴리아는 3차 치료제로만 적응증과 급여가 한정돼, 의료계에선 환자의 상태가 악화되기 전 2차 치료 단계에서 선택할 수 있는 CAR-T 치료 옵션이 있어야 한다는 의견이 지속적으로 제기됐다.
지난해 8월 국내 허가된 길리어드사이언스의 ‘예스카타’(성분명 악시캅타젠실로류셀)는 2차 및 3차 치료제 적응증을 모두 확보했지만, 2차 치료제 급여화 작업은 난항을 겪고 있다. 예스카타의 3차 치료 목적 급여는 올해 1월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 거쳐 5월 약제급여평가위원회(약평위)에서 조건부 통과를 받아 건보공단과의 약가협상 단계만 남겨두고 있다. 반면 2차 치료 급여는 지난 1월 암질심에서 기준 미설정 결정을 받아 재도전을 대기 중인 상태다.
다국적 제약사는 물론 국내 기업까지 CAR-T 치료제 적응증과 급여 확대에 도전하면서 관련 시장도 당분간 성장세를 지속할 것으로 예상된다. 림카토와 예스카타가 건강보험 급여 관문을 최종 통과하고 2차 치료제로 쓰임새를 넓히면 킴리아가 사실상 독주하던 국내 CAR-T 시장은 다자간 경쟁 체제로 재편된다.
한국바이오협회에 따르면 글로벌 CAR-T 치료제 시장 규모는 2023년 37억4000만달러(약 5조198억원)를 기록했으며, 2029년까지 연평균 39.6% 증가해 290억달러(약 38조9238억원)까지 확대될 것으로 전망된다.
