[ISPNO 2026] 콜로라도대 의대 CDK7 저해제 '모카시클립', 소아 뇌종양 치료 가능성 제시..재발성 소아 뇌종양 대상 연구자 임상계획 제안
큐리언트(Qurient)는 CDK7 저해제 ‘모카시클립(mocaciclib, Q901)’의 소아 뇌종양 치료제로 가능성을 평가한 연구결과가 호주 시드니에서 열린 국제 소아신경종양 심포지엄(ISPNO 2026)에서 구두발표됐다고 30일 밝혔다.
이번 연구는 콜로라도대 앤슈츠메디컬캠퍼스, 모건애덤스재단 등이 참여했고, 진 멀케이 레비(Jean Mulcahy Levy) 콜로라도대 교수가 발표를 진행했다. 큐리언트 연구팀은 모카시클립의 개발사로서 공동저자로 참여했다.
연구팀은 소아 뇌종양 가운데 치료가 까다롭고, 예후가 좋지 않은 고위험 질환인 수모세포종(medulloblastoma, MB)과 비정형 기형양/횡문근양 종양(atypical teratoid/rhabdoid tumor, AT/RT)을 타깃으로 연구를 진행했다. 해당 종양은 전사조절 발암인자인 MYC에 의해 조절되는 유전자가 과도하게 활성화돼, 병기진행이 빠르게 진행되는 특징을 가진다.
연구팀은 소아 뇌암 발병의 핵심인 MYC 매개 발암 유전자의 활성화를, CDK7 발현을 억제해 조절할 수 있다는 것을 확인했다. 이에 선택성(selectivity)가 높고, 소아 임상에서 투여할 수 있는 수준의 안전성이 확보된 모카시클립이 종양성장을 효과적으로 억제할 수 있을 것으로 기대했다.
그 결과 소아 뇌암을 유발한 모델에서 모카시클립을 투여하자 생존기간을 유의미하게 연장한 것을 확인했고, 특히 모카시클립의 종양억제 효능이 CDK7 유전자 발현을 직접 저해한 것과 유사한 수준으로 나타났다고 회사측은 설명했다. 모카시클립은 뇌와 중추신경계(CNS)에 도달해 종양성장을 억제했고, 체중감소나 혈액이상 등 부작용은 관찰되지 않았다.
이러한 결과를 바탕으로 연구팀은 수모세포종, AT/RT 적응증을 포함해, 치료후 재발한 소아 뇌종양 환자를 대상으로 모카시클립의 임상시험을 제안했다. 해당 연구자 임상은 적정용량 및 병용투여 요법을 확인하는 것을 목표로 한다. 현재 임상디자인을 조율중에 있고, 이후 미국 식품의약국(FDA)에 연구자 임상진행을 위한 시험계획서(IND)를 신청할 예정이다.
큐리언트 관계자는 “이번 연구는 어린이 뇌종양을 치료하기 위해 헌신해 온 임상 연구자들이 모카시클립의 가능성에 주목해 주도적으로 추진하면서 시작됐다는 점에서 의미가 크다”며 “이번 효능 연구 결과를 바탕으로 수행될 임상 연구를 통해 치료법이 턱없이 부족한 소아 뇌종양 치료에 모카시클립이 새로운 희망이 될 수 있기를 바란다”고 말했다.
