한국 삼성서울병원·미국 모핏 암센터서 개시…9월 FDA 허가 여부 주목
HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 차세대 표적항암제 ‘리라푸그라티닙’의 암종불문 적응증 확대를 위한 글로벌 임상 2상 시험에 본격 착수했다. 9월 미국 식품의약국(FDA)의 담관암 신약 허가 결정을 앞둔 상황에서, 암의 발생 부위와 관계없이 특정 유전자 변이를 표적하는 정밀 의료 기반의 영토 확장에 나선 포석이다.
HLB는 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 최근 한국 삼성서울병원과 미국 모핏 암센터(Moffitt Cancer Center)에서 섬유아세포 성장인자 수용체2(FGFR2) 융합·재배열 표적항암제인 리라푸그라티닙의 글로벌 임상 2상 첫 환자 투약을 개시했다고 19일 밝혔다.
이번 임상 2상은 기존 치료 경험이 있는 절제불가, 국소진행성 또는 전이성 고형암 환자 중 FGFR2 융합 또는 재배열이 확인된 환자를 대상으로 리라푸그라티닙의 효능과 안전성을 평가하는 공개라벨(Open-label), 단일군(Single-arm) 시험이다. 미국, 한국, 영국, 스페인, 프랑스 등 5개국에서 다기관 임상으로 진행되며, 1차 평가지표는 객관적 반응률(ORR)로 설정됐다.
암종불문(Tumor-agnostic) 치료제는 암이 발생한 장기와 관계없이 특정 유전자 변이를 가진 환자를 대상으로 투여하는 정밀의료 기반 항암제를 뜻한다. 글로벌 항암제 개발 트렌드가 암종 중심에서 유전자 중심으로 전환되는 가운데, 리라푸그라티닙은 이번 임상을 통해 다양한 고형암으로의 확장 가능성을 타진하게 된다.
엘레바는 앞서 진행된 글로벌 임상 1/2상(ReFocus)을 통해 담관암을 제외한 13종의 FGFR2 융합·재배열 고형암 환자군(42명)에서 항암 활성을 확인한 바 있다. 회사는 해당 데이터와 이번 글로벌 임상 2상 결과를 합산한 통합 데이터셋을 기반으로, 최소 7개 암종에서 암종별 5명 이상의 환자 데이터를 확보한 후 중간분석을 진행할 계획이다.
한편 리라푸그라티닙은 담관암 적응증으로 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 혁신치료제(BTD) 지정을 받았으며, 현재 동일 적응증에 대해 우선심사(Priority Review) 절차가 진행 중이다. 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 최종 승인 여부는 9월 27일 이내에 결정될 예정이다.
김동건 엘레바 테라퓨틱스 대표이사는 “리라푸그라티닙은 FGFR2 변이를 정밀하게 겨냥하는 차세대 표적항암제로 담관암을 넘어 다양한 고형암으로 치료 영역을 확대할 잠재력을 보유하고 있다”며 “한국과 미국에서 환자 모집이 시작된 만큼 글로벌 임상 진행에 속도를 내고 암종불문 적응증 확대 전략을 차질 없이 추진해 나가겠다”고 밝혔다.
