삼성제약은 진행성핵상마비(PSP) 치료제 ‘GV1001’의 임상시험에 참여했던 환자들이 식품의약품안전처 치료목적 사용승인 제도를 통해 추가 투약을 안정적으로 이어가고 있다고 26일 밝혔다.
치료목적 사용승인은 생명이 위태로울 수 있는 중대한 상황이나 대체 치료 수단이 없는 경우 등에 놓인 환자에게 임상시험용 의약품을 치료 목적으로 사용할 수 있도록 승인하는 제도이다.
해당 치료목적 사용승인은 지난해 젬백스앤카엘(젬백스)이 식품의약품안전처로부터 2인 이상 25인 미만 환자 대상의 치료목적 사용을 승인받아 투약을 진행해 온 것으로, 최근 삼성제약으로 의뢰자 변경이 완료됐다.
삼성제약에 따르면 당시 치료목적 사용승인을 통해 등록 가능한 24명 전원이 등록을 마쳤다. 해당 제도로 투약 중인 환자 대부분은 임상시험 기간 1년 6개월을 포함해 현재 2년 이상 장기 투약을 지속하고 있는 것으로 나타났다.
PSP는 환자의 평균 생존 기간이 6~7년 정도로 알려져 있으며 현재로써는 뚜렷한 치료제가 없는 희귀질환이다.
삼성제약 관계자는 “PSP 환자가 2년 이상 투약을 안정적으로 이어가고 있다는 것은 의미하는 바가 크다”며 “당사는 향후 환자들이 치료 공백 없이 투약을 이어갈 수 있도록 적극적으로 지원할 것”이라고 말했다.
이어 “후속 임상시험을 차질 없이 추진해 더 많은 환자에게 실질적인 치료 기회가 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 덧붙였다.
한편 삼성제약은 최근 젬백스와의 기술이전 계약을 통해 한국을 포함한 아시아 주요 4개국에서 PSP 치료제 GV1001의 임상 개발 및 상업화 권리를 확보했으며 식품의약품안전처에 품목 조건부 허가를 신청한 바 있다.
