FDA CNPV 도입…RMAT 지정 기업, 상용화 속도 붙나

(그래픽=손미경 기자 sssmk@)

미국 식품의약국(FDA)이 최근 ‘국가우선바우처(CNPV)’ 프로그램의 수혜 대상으로 15개 의약품을 선정했다. CNPV는 미국이 지정한 보건 우선순위에 부합하는 신약에 대해 심사 기간을 크게 단축해주는 제도다. 적용 시 신약 승인 절차가 기존 10~12개월에서 1~2개월 수준으로 줄어든다. 이에 따라 FDA의 재생의학 첨단치료(RMAT) 지정을 받은 파이프라인을 보유한 기업들이 CNPV 추가 획득을 통해 상업화 속도를 더욱 높일 수 있을지 기대가 커지고 있다.

18일 제약‧바이오 업계에 따르면 이번 CNPV 도입으로 FDA는 안전성·효능·품질에 대한 기존의 엄격한 심사 기준을 유지하면서도 신약 검토 프로세스를 대폭 가속할 계획이다. 신청 자격은 △미국 내 보건 위기 대응 △혁신 치료제 개발 △미충족 공중보건 수요 해결 △미국 내 제조 역량 강화 등 네 가지 요건 중 하나 이상을 충족하는 제품에 부여된다.

CNPV가 적용된 신약개발 기업에 대한 심사 방식도 달라진다. 기존처럼 임상 종료 후 모든 데이터를 일괄 제출하는 방식이 아니라 제조 정보·라벨링 등 일부 자료를 임상 중간 단계에서 선제적으로 제출할 수 있다. FDA는 이를 바탕으로 사전 검토와 사전 조율이 가능해지고 임상 완료 후 최종 데이터가 제출되면 약 한 달간의 집중 심사만으로 허가 여부를 결정한다. 이 때문에 CNPV 적용 신약은 상업화 일정을 획기적으로 단축할 수 있게 된다.

특히 이미 RMAT 지정을 받은 기업들은 미충족 의료 수요를 해결할 잠재력을 인정받은 데다 FDA 전담팀과의 실시간 협의를 통해 임상 설계 간소화 등 혜택을 누리고 있어 CNPV까지 더하면 생물의약품허가신청(BLA) 단계까지 도달하는 속도가 크게 단축될 전망이다. RMAT는 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 재생의학 치료제의 개발과 승인을 신속화하기 위한 제도로 첨단재생의약 치료제의 빠른 허가를 지원하는 패스트트랙이다. RMAT 지정을 받으면 FDA의 신속허가 프로그램 혜택을 받을 수 있다.

이 같은 제도 변화로 국내 줄기세포 기업들도 미국 시장 진출 기대감을 키우고 있다. CNPV가 미국이 지정한 보건 우선순위에 적합한 신약의 심사 기간을 단축하는 만큼 미충족 의료 수요 치료제로 꼽히는 첨단재생 치료제를 개발하는 RMAT 지정 기업들이 혜택을 받을 것이란 전망이다.

네이처셀은 최근 FDA와의 면담을 계기로 퇴행성 관절염 줄기세포 치료제 ‘조인트스템’의 미국 임상 3상을 기대하고 있다. 조인트스템은 지난해 10월 RMAT 지정을 시작으로 올해 3월 혁신치료제(BTD), 6월 확대접근프로그램(EAP) 승인을 연이어 획득했다. EAP는 최종 승인 전 치료제라도 생명이 위중하거나 치료 대안이 없는 환자에게 긴급 사용을 허용하는 제도다.

회사는 FDA로부터 내년 상반기 ‘가속 승인’을 받으면 임상시험과 병행해 조인트스템의 미국 내 판매가 가능해질 것으로 전망한다. 라정찬 회장 역시 지난 9월 기자간담회에서 “빠르면 내년 미국에서 임상 3상에 착수할 것”이라고 밝힌 바 있다.

와이투솔루션은 미국 합작법인 룩사 바이오테크놀로지를 통해 건성 황반변성 세포치료제 ‘RPESC-RPE-4W’의 미국 임상 1/2a상을 마무리하고 있다. 해당 파이프라인은 올해 2월 RMAT 지정을 받은 바 있으며 임상 결과에 따라 절차 간소화나 조건부 승인 등 신속 심사 트랙을 활용할 가능성이 있다.

여기에 CNPV까지 확보할 경우 조기 상용화도 도전할 수 있는 상황이다. 룩사 측 관계자는 “RPESC-RPE-4W는 미충족 의료 수요 해결 가능성을 인정받아 RMAT에 지정된 만큼 CNPV 획득도 어렵지 않을 것으로 보고 있다”고 말했다.

바이오솔루션은 자가 연골세포 기반 무릎 연골재생 치료제 ‘카티라이프’의 미국 임상 2상을 종료하고 최종 결과보고서를 받았다. 카티라이프는 2023년 8월 RMAT 지정을 받았으며 현재 이를 기반으로 미국 임상 3상 진입을 준비 중이다. 회사는 RMAT 지위를 활용해 미국에서 카티라이프의 조기 상용화를 위한 가능한 모든 신속 승인 트랙을 적극 검토하겠다는 계획이다.