삼성바이오에피스, 유럽서 희귀질환 약 ‘에피스클리’ 연구결과 발표

▲지난 27일(현지시간) 열린 유럽 소아신장학회(ESPN) 학술대회장에서 데이비드 카바나 영국 뉴캐슬대학 의과대학 교수가 학회 참가자들을 대상으로 삼성바이오에피스 희귀질환 치료제 ‘에피스클리’의 오리지널 의약품 aHUS 적응증 외삽 관련 종합 근거를 설명하고 있다. (사진제공=삼성바이오에피스)

삼성바이오에피스는 지난 24일부터 27일(현시지간)까지 스페인 발렌시아에서 열린 유럽 소아신장학회(ESPN) 연례 학술대회를 통해 에피스클리(프로젝트명 SB12·성분명 에쿨리주맙)의 연구 논문 초록(abstract)을 발표했다고 29일 밝혔다.

에피스클리는 미국 알렉시온사(社)가 개발한 희귀질환 치료제 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러다. 적응증은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 등이다.

삼성바이오에피스는 유럽에서 지난해 5월 PNH 적응증으로 에피스클리의 품목허가를 승인받고 7월에 출시했다. 이어 올해 3월 유럽에서 aHUS 적응증을 추가로 획득했다.

PNH와 aHUS는 연간 치료 비용이 수억 원대에 달하는 질환이다. 삼성바이오이페이스에 따르면 국내 기준(올해 1월) 에피스클리 출시 이전 솔리리스의 약가는 동일 용량에 513만2364원이었고, 이를 성인기준 용량·용법에 적용하면 연간 처방 액수가 약 4억 원에 달한다. 삼성바이오에피스는 에피스클리를 합리적인 가격으로 출시해 초고가 의약품에 대한 환자 접근성을 향상시켰다고 설명했다.

삼성바이오에피스는 이번 학술대회에서 에피스클리와 오리지널 의약품 간 구조적(structural)·물리화학적(physicochemical)·생물학적(biological) 특성과 비임상학적(non-clinical)·임상적(clinical) 동등성을 바탕으로 한 종합 근거(totality of the evidence)를 발표했다.

연구 결과 삼성바이오에피스는 에피스클리 임상 3상 시험을 진행한 PNH 뿐만 아니라 오리지널 의약품이 보유한 aHUS 적응증도 외삽(extrapolation)이 가능함을 확인했다. 앞서 삼성바이오에피스는 2021년 10월 글로벌 PNH 환자 50명 대상의 임상 3상을 완료한 바 있다.

김혜진 삼성바이오에피스 상무(메디컬 팀장)는 “에피스클리가 오리지널 의약품과 동등한 효능 및 안전성을 보유했음을 입증했으며, 더 많은 환자들에게 초고가 희귀질환 치료제의 합리적 대안을 제공할 수 있도록 지속 노력할 것”이라고 말했다.

현재 삼성바이오에피스는 현재 에피스클리를 유럽에서 직접 판매하고 있고, 프랑스 최대 구매조합(UniHA) 및 네덜란드 주정부 입찰 수주, 독일, 이탈리아 에쿨리주맙 성분 바이오시밀러 시장 점유율 1위 등의 성과를 내고 있다.

국내에서는 올해 4월 기존 오리지널 의약품의 약가 대비 절반 수준(약가 상한액 251만4858원)으로 에피스클리를 출시해 환자 환자 부담을 경감하고 건강보험 재정 절감에도 기여할 수 있도록 노력하고 있다.