국내 바이오업계, 상용화 어려운 세포·유전자치료제 도전 이유는

▲제임스박 GC셀 대표이사가 용인시 목암타운 본사에서 열린 비전선포식에서 글로벌 CGT 기업으로의 도약하겠다는 의미를 담은 새로운 비전 ‘Global Creator of Cell&Gene Therapy’를 선포했다. (사진제공=GC셀)

차세대 약물로 꼽히는 세포·유전자치료제(CGT) 시장에 국내 바이오업계들이 도전하고 있다. 연구개발·제조·생산 난이도가 높아 상용화에 성공하기 쉽지 않지만, 연평균 50% 성장세를 보이는 등 시장 규모는 꾸준히 성장하고 있기 때문이다.

1일 바이오업계에 따르면, 한국노바티스의 ‘킴리아(성분명 티사젠렉류셀)’가 지난해 4월 건강보험 급여가 적용되며 국내 기업들의 CGT 연구개발이 더욱 속도를 붙었다. 지난해 말 기준 국내 세포치료제의 경우 임상 1상에 진입한 파이프라인은 21건, 임상 2상 2건, 임상 3상 3건으로 나타났고, 유전자치료제는 임상 1상 파이프라인이 10건, 임상 2상 9건, 임상3상 2건 등으로 집계됐다.

한국바이오협회에 따르면, 올해 1월 기준 CGT에 대한 임상이 2220건 진행 중이다. 지역별로 보면 북미지역이 43%, 아시아태평양(APAC)에서 38%, 유럽에서 18%가 진행 중이다. 지난해 254건의 CGT 임상이 추가됐다. 전 세계 CGT 개발기업은 1457개사로 전년 대비 11% 증가했다. 지난해 미국과 유럽에서 CGT 6개가 허가를 받았고, 5개의 CGT가 새로운 지역 또는 새로운 적응증으로 허가되기도 했다.

유전자치료제의 경우 대부분 리보핵산(RNA) 기반으로 개발됐고, 질환은 암을 대상으로 하는 것이 가장 많았다. 이중 고형암에 대한 연구개발 비중은 63%에 달했다. 세포치료제는 ‘키메라 항원 수용체 T(CAR-T)세포’ 치료제가 40%로 가장 많은 비중을 차지했다.

GC셀은 지난달 10일 글로벌 CGT 기업으로의 도약하겠다는 의미를 담은 새로운 비전 ‘Global Creator of Cell&Gene Therapy’를 선포했다. 지난해 4월 미국 바이오센트릭을 인수하며 CGT 위탁개발생산(CDMO) 시장에 뛰어든 데 이어 CAR-자연살해(NK)세포를 활용한 희귀혈액암 치료제 개발도 진행 중이다. 검체진단 사업과 면역함암제 개발 등을 통해 쌓은 기술력을 기반으로 다양한 질환군의 CGT 개발에 나서고 있다. 미국 관계사 아티바(Artiva)를 통해 NK세포치료제 임상을 진행하고 있으며 글로벌 빅파마 머크(MSD), 아피메드(Affimed) 등과 협력하고 있다.

HLB테라퓨틱스는 올해 3월 미국 자회사 오블라토(Oblato)를 통해 열성유전질환 중 하나인 고셔병에 대한 유전자치료제 개발에 착수한다고 밝혔다. 고셔병은 몸속의 낡은 세포들을 없애는 데 필요한 효소인 글루코세레브로시데이즈(GBA)가 유전자 이상으로 결핍돼 생기는 질환이다. 간과 비장, 골수, 폐, 눈, 신장, 심장 및 신경계까지 전이돼 합병증을 일으키며, 일부 환자의 경우 중추신경계 손상으로 사망에 이르게도 한다. HLB테라퓨틱스는 정상적인 GBA 유전자를 세포에 전달하는 유전자치료제를 통해 1회 투여로 환자가 정상 GBA를 만들도록 유도, 정상인과 같은 생활을 상당 기간 유지하도록 하는 것을 목표로 한다.

종근당은 지난해 9월 서울성모병원 옴니버스파크에서 유전자치료제 연구센터 ‘Gen2C’를 개소했다. 미충족 수요가 높고 기존의 방법들로 치료제 개발이 어려웠던 희귀·난치성 치료제를 개발하고 있다. 장기간 효과와 안전성이 입증된 아데노부속바이러스(Adenovirus-Associated Virus, AAV)를 전달체로 활용한 유전자치료제와 자체 플랫폼 기술 확보에 집중고 있다. 같은 해 5월에는 CGT CDMO 및 차세대 줄기세포치료제 개발 기업 이엔셀과 전략적 투자 및 CGT 공동연구를 위한 업무협약을 체결하기도 했다.

SK바이오사이언스도 미래 먹거리 사업으로 CGT를 주목하고 있다. 안재용 SK바이오사이언스 사장은 지난달 28일 한국 프레스센터에서 기자간담회를 열고 CGT CDMO 사업 도전을 선언했다. 안 사장은 “최근 전 세계 금융시장이 좋지 않으면서 CGT 개발 임상이 지연되고 있다. 하지만 대부분 진행할 것으로 보인다”며 “시장가치가 떨어진 지금이 오히려 적기다. CGT CDMO 분야 중 바이럴 벡터(바이러스 전달체)에 먼저 도전하고 CGT CDMO, CGT 신약개발까지 3단계로 진행하겠다”고 말했다.

한국보건산업진흥원에 따르면, 글로벌 CGT 시장 규모는 2023년 163억3000만 달러(약 21조9000억 원)에서 2026년 555억9000만 달러(약 74조5000억 원)로 연평균 49.4%의 성장률을 보일 것으로 전망했다. 같은 기간의 저분자 합성의약품 성장률 5.7%, 항체의약품 성장률 5.2% 대비 가파른 성장세가 기대되는 분야다.

한 업계 관계자는 “국내 기업들의 CGT 개발에 대한 활발한 움직임은 확인되지만, 아직 초기 연구 비중이 높은 편인 만큼 인수합병(M&A), 오픈이노베이션 등을 통한 파이프라인 외부 도입 등이 늘어날 것”으로 전망했다.