지엔티파마, 루게릭병 치료제 美·유럽서 희귀의약품 지정 추진

(사진제공=지엔티파마)

지엔티파마가 루게릭병 치료제 ‘크리스데살라진’의 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA) 희귀의약품 지정 추진을 통해 본격 해외진출에 나선다.

지엔티파마는 최근 한국보건산업진흥원 주관 ‘2022년 제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원 사업’에 선정됐다고 2일 밝혔다.

이 사업은 보건산업진흥원이 보건복지부로부터 위탁받아 수행하며, 성공적인 해외시장 진출 및 글로벌 경쟁력 강화를 위해 제약산업 전주기에 걸친 맞춤 지원을 제공한다. 지엔티파마 측은 이번에 ‘해외진출 전주기 컨설팅 분야’ 지원 대상에 선정돼 글로벌 연구개발(R&D) 기획을 비롯해 임상·인허가·라이선싱 등 제약사업의 전주기 컨설팅 소요 비용을 지원받게 된다.

지엔티파마는 미국 FDA와 유럽 EMA에서 자사의 근위축성측삭경화증(ALS) 치료제 크리스데살라진에 대한 희귀의약품으로 지정(ODD)을 위한 컨설팅 협약사업을 과제로 신청했다. 희귀의약품으로 지정되면 개발단계에서 세제 혜택 및 우선심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등 다양한 혜택을 받게 된다. 독점권은 미국에서는 7년이며 한국을 비롯한 유럽, 일본, 중국에서는 최소 10년을 부여받을 수 있다.

루게릭병으로 알려진 근위축성측삭경화증은 뇌·척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하면서 전신 근육 마비로 이어져 말하고, 먹고, 움직이고, 숨 쉬는 능력을 상실해 수년 내에 사망에 이르게 되는 치명적인 질환이다.

지엔티파마에 따르면 현재 FDA 허가를 받은 루게릭병의 치료제로는 생명을 3~6개월 연장하는 릴루졸과 일상생활을 개선하는 에다라본이 있다. 하지만 발병 후 2~5년 사이에 증상이 악화하면서 사망하는 루게릭병은 치명적인 퇴행성 뇌질환으로 치료제 개발이 시급하다. 글로벌 시장조사 기관 리서치앤드마켓 2020년 보고서에 따르면 루게릭병 치료제 시장은 매년 13.9% 증가해 2029년 1조3500억 원으로 늘어날 전망이다.

▲지엔티파마가 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발 중인 ‘크리스데살라진’. (사진제공=지엔티파마)

지엔티파마의 크리스데살라진은 염증과 활성산소를 제거하도록 고안한 다중표적 약물이다. 대표적인 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머 치매, 루게릭병, 파킨슨병 동물모델에서 탁월한 뇌세포 보호 효과와 행동기능 개선 효과가 입증됐다.

크리스데살라진은 루게릭병 쥐에서 △척수 운동신경세포의 퇴화와 사멸 방지 △SOD-1 단백질 침착 감소 △운동기능 손상 방지 △생명 연장 효과가 입증돼 국제신경학회 학술지 신경화학저널(Journal of Neurochemistry)에 발표된 바 있다.

실제 노인을 포함한 건강한 성인 72명을 대상으로 크리스데살라진의 안전성과 약동학 특성을 평가하기 위해 경구 단회 및 다회 투여 임상 1상 결과 20mg, 50mg, 100mg, 200mg, 400mg, 600mg 단회투여는 모두 안전했다. 약동학 분석으로 루게릭병과 알츠하이머 치매 환자에게 약효를 위한 목표 용량은 50~100mg 사이로 예측됐다. 다회투여 시험에서는 크리스데살라진 100mg, 200mg을 12시간 간격으로 15회 투여했으며 노인을 포함한 성인에게서 안전성이 검증됐다. 회사 측은 “크리스데살라진은 릴루졸, 에다라본은 물론 개발단계 약물들과 비교해 약효와 안전성이 현저히 우수한 것으로 알려졌다”고 설명했다.

곽병주 지엔티파마 대표이사는 “알츠하이머 치매, 루게릭병의 비임상 동물실험에서 비교 약물 대비 크리스데살라진의 탁월한 약효가 입증됐고, 임상 1상에서 목표 용량 대비 안전성이 검증된 만큼 신속히 임상 2상을 진행할 것”이라며 “희귀질환은 임상 2상 결과에 따라 조기 시장 진입이 가능하기 때문에 글로벌 전문 컨설팅 회사와 협력해 FDA와 EMA에 크리스데살라진을 루게릭병 희귀의약품으로 신청하고 임상 2상을 진행할 계획”이라고 말했다.