72주 안전성 입증 기반 글로벌 후속 임상 박차
젬백스앤카엘(이하 젬백스)이 세계적인 학회인 ‘MDS 2026’에서 진행성핵상마비(PSP) 치료제 후보물질 ‘GV1001’의 72주 임상 및 바이오마커 분석 결과를 공개했다.
젬백스는 5일 서울 코엑스에서 개최된 ‘2026 국제 파킨슨병 및 이상운동질환 학회(MDS 2026)’에서 PSP 환자 대상 GV1001의 72주 안전성 및 유효성 연구 결과를 구두 발표(Oral Platform Presentation)로 공개했다고 6일 밝혔다.
MDS는 파킨슨병과 퇴행성 뇌신경질환 분야의 글로벌 임상의와 석학들이 결집하는 최고 권위 학회로, 올해는 대한파킨슨병 및 이상운동질환학회와 공동으로 4일부터 8일까지 서울에서 열린다. 이번 발표는 서울특별시보라매병원 파킨슨희귀질환센터장 이지영 교수(서울의대 신경과학교실) 연구팀이 주도했으며, 학회의 최신 혁신 초록인 LBA(Late-Breaking Abstract)로 채택돼 소개됐다.
이번 발표는 국내 2a상과 공개연장연구(OLE·Open-Label Extension)를 통해 최장 72주 동안 GV1001을 투여한 환자들의 안전성과 임상 척도, 바이오마커 변화를 추적한 결과다. 연구진이 질환 척도인 PSP 평가척도(PSPRS)를 분석한 결과, 선행 임상부터 GV1001 저용량을 투여받은 환자군은 위약을 투여받다가 연장 연구 시점에 GV1001로 전환 투약한 환자군과 비교해 72주째 평가에서 신경학적 중증도 유의미한 차이를 유지했다. 이러한 효과는 나이와 성별, 기저 질환 점수 등 개별 환자 특성에 따른 하위군 분석에서도 일관되게 확인됐다.
혈액 내 신경 손상 지표인 신경미세섬유 경쇄(NfL)를 활용한 정밀 분석 데이터도 함께 공개됐다. 분석 결과 기저 시점의 혈액 내 NfL 수치가 상대적으로 낮았던 환자군일수록 GV1001 투약 이후 질환 진행 속도가 감속되는 경향이 뚜렷하게 관찰됐다.
장기 투약에 따른 안전성 프로파일도 양호했다. 등록 환자군이 고령인 데다 중증 신경 퇴행을 겪는 상황임에도 72주 투약 기간 동안 투약 영구 중단이나 사망으로 이어진 중대한 약물이상반응은 관찰되지 않았다.
이지영 교수는 “이번 연구는 PSP 질환의 신경 퇴행 정도가 상대적으로 경미한 초기 단계에서 GV1001을 조기 투여하고 장기 치료를 지속할 경우 환자에게 잠재적인 치료 이점을 제공할 수 있음을 확인했다는 데 의의가 있다”며 “세밀하게 설계된 후속 대규모 확증 임상을 통해 이 같은 가능성을 추가 확인할 필요가 있다”고 설명했다.
젬백스 관계자는 “후속 임상의 성공률을 높이기 위해 다각적인 심층 분석 작업을 지속하고 있다”며 “향후 대규모 확증 임상에서 이번 연구에서 확인된 환자 특성과 바이오마커 분석 결과를 참고해 더 정교한 개발 전략을 수립하고, GV1001의 유효성과 안전성을 명확하게 검증할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.
