삼성제약이 희귀 퇴행성 뇌질환인 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 개발을 위한 후속 임상에 속도를 낸다.
삼성제약은 PSP 치료제 후보물질 ‘GV1001’의 국내 2b/3상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 28일 공시했다.
이번 임상은 다국가ㆍ다기관ㆍ무작위배정ㆍ이중 눈가림ㆍ위약 대조 방식으로 진행된다. 특히 2b상과 3상을 별도로 분리하지 않고 연속 선상에서 진행하는 ‘적응적 설계(Adaptive Design)’ 방식을 채택했다. 적응적 설계는 사전에 정의된 임상 계획 범위 내에서 중간 분석 결과를 바탕으로 대상자 수, 투여 용량, 투약 주기 등의 요소를 유연하게 변경할 수 있도록 한 방식이다.
삼성제약은 이번 임상시험에서 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 환자 총 360명을 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하 투여해 최적의 용량을 확인하고, 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가한다.
1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001을 72주간 투여한 후 ‘진행성핵상마비 등급 척도(PSPRS, PSP rating scale)’ 총점 변화량이다.
삼성제약에 따르면 임상시험계획서가 승인되면 서울대병원 운영 서울특별시 보라매병원을 비롯한 7~9개 국내 임상시험 실시기관(예정)에서 먼저 시작하고, 다른 국가는 국가 및 실시기관 선정 과정 이후 진행할 계획이다.
삼성제약 관계자는 “선행 2a상을 통해 확인한 GV1001 0.56mg의 질환 지연 효과보다 강화된 임상적 의의 도출을 위해 2b/3상 적응적 설계로 변경해 약물의 안전성과 유효성을 검증키로 했다”며 “이번 임상시험을 통해 PSP 치료제로서 GV1001의 효과를 확인할 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 말했다.
한편 삼성제약은 1월 식약처에 PSP 치료제 GV1001에 대한 품목 조건부 허가를 신청해 현재 심사 중이다. 삼성제약은 식약처에 제출한 임상계획 변경 승인 건과 관련해 “조건부 허가 승인 관련 심사 부서와 다르다”며 “조건부 허가 여부와 관계없이 GV1001의 용량 확정과 효과, 안전성을 입증하기 위한 적응적 설계 임상시험”이라고 설명했다.
PSP는 파킨슨병과 일부분 유사한 증상을 보이나 파킨슨병보다 진행 속도가 빠르고, 기존 파킨슨병 치료제에도 잘 반응하지 않아 근본적인 치료제 개발이 시급한 질환이다. 전 세계적으로 다양한 연구가 이뤄지고 있으나 아직 상용화된 치료제는 없다.
GV1001은 24주간 진행된 국내 2상 임상시험에서 우수한 안전성을 입증했으며, 특히 저용량을 투여한 PSP-RS 유형 환자군에서 질환의 진행 속도를 지연시키는 긍정적인 경향성을 확인한 바 있다. 또 2024년도에 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.
