담관암 임상서 객관적반응률 46.5% 입증…‘암종불문’ 고형암 치료제 확장
HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 표적항암제 ‘리라푸그라티닙’의 유럽 품목허가 신청을 완료하며 미국에 이어 유럽 시장 상용화 절차에 공식 돌입했다.
HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 14일(현지시간) 유럽의약품청(EMA)에 리라푸그라티닙의 품목허가신청서(MAA)를 공식 제출했다고 15일 밝혔다. 이번 신청은 최소 한 차례 이상 전신 치료를 받은 섬유아세포성장인자수용체2(FGFR2) 융합·재배열 진행성 및 전이성 담관암 환자를 위한 2차 치료제를 적응증으로 한다.
이번 유럽 허가 신청은 글로벌 1/2상 임상 ‘리포커스(ReFocus)’ 결과를 기반으로 진행됐다. 독립평가위원회(IRC) 평가 기준 리라푸그라티닙의 1차 평가지표인 객관적반응률(ORR)은 46.5%로 나타났다. 주요 2차 평가지표인 반응지속기간 중앙값(mDOR)과 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 각각 11.8개월, 11.3개월을 기록했으며, 전체생존기간 중앙값(mOS)은 22.8개월로 집계됐다.
리라푸그라티닙은 FGFR 1·3·4 수용체까지 억제하는 기존 비선택적 치료제와 달리, FGFR2를 선택적으로 표적하는 비가역적 억제제다. 고유의 표적 선택성을 통해 부작용 부담을 덜어내며 기존 제제의 주요 이상 반응으로 지적되던 고인산혈증과 설사 발생률을 각각 20.7%, 21.6% 수준으로 나타났다.
미국 시장 진입 절차도 최종 단계에 이르렀다. 앞서 리라푸그라티닙은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)과 혁신신약 지정(BTD)을 받은 바 있다. 엘레바는 올해 1월 신약허가신청서(NDA)를 제출했으며, FDA 우선심사(Priority Review) 대상에 지정돼 심사가 진행 중이다. 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 미국 규제당국의 허가 심사 기한은 이달 25일이다.
엘레바는 담관암 치료제 허가와 병행해 FGFR2 변이를 지닌 다양한 고형암으로 적응증을 넓히기 위한 암종불문(Tumor-agnostic) 글로벌 2상(ReFocus202)도 진행 중이다. 한국과 미국, 유럽 등 글로벌 의료기관에서 환자 투약이 이뤄지고 있으며, 2027년 중간 분석을 목표로 개발을 이어가고 있다.
김동건 엘레바 테라퓨틱스 대표는 “리라푸그라티닙은 FGFR2 선택성과 지속적인 억제 기전에 부합하는 임상적으로 의미 있는 치료 효과와 차별화된 안전성 데이터를 확인한 신약 후보”라며 “미국과 유럽연합에서의 허가 절차를 차질 없이 진행하는 한편, 암종불문 임상을 통해 리라푸그라티닙의 치료 가능성을 다양한 고형암으로 확대해 나가겠다”고 밝혔다.
