“2년간 세포 관련 이상반응 ‘제로’…연내 미 FDA IND 신청 목표, 한ㆍ미ㆍ일 멀티트랙 가속화”
전 세계 약 1000만 명의 환자에게 고통을 안기고 있는 퇴행성 뇌 질환 ‘파킨슨병’ 시장에 국내 바이오 기업이 기념비적인 이정표를 세웠다. 인간 배아줄기세포 유래 파킨슨병 세포치료제 ‘TED-A9’을 개발 중인 에스바이오메딕스가 임상 1/2a상의 24개월 추적관찰 톱라인(Top-line) 데이터를 확보하며 글로벌 상업화를 위한 발판을 마련했다.
16일 강세일 에스바이오메딕스 공동대표이사는 이투데이와의 인터뷰에서 “이번 24개월 추적관찰 결과는 단순한 데이터 확보를 넘어 명백한 임상 성공을 의미한다”며 “전 세계적으로 배아줄기세포 및 역분화줄기세포(iPSC) 기반 치료제를 개발하는 기업이 극소수인 상황에서, 임상 데이터의 질과 규모 면에서 글로벌 탑티어(Top-tier) 입지를 확실히 굳혔다”고 밝혔다.
파킨슨병은 중뇌의 도파민 신경세포가 점진적으로 사멸하면서 떨림, 경직, 보행장애 등을 유발하는 질환이다. 기존의 표준 치료제들은 부족한 도파민을 일시적으로 보충하는 대증 요법에 머물러 있었고, 복용 기간이 길어질수록 약효가 소실되거나 이상운동증이 나타나는 한계가 뚜렷했다. 반면 TED-A9은 사멸한 세포를 직접 대체해 뇌 기능을 복원하는 근본적 재생 치료를 지향한다.
강세일 대표는 이번 24개월 데이터의 가장 독보적인 가치로 ’시간이 지날수록 확대되는 개선 효과’를 꼽았다. 질환의 특성상 시간이 흐르면 환자의 상태가 자연적으로 악화하는 것이 일반적이지만, TED-A9은 정반대의 궤적을 그렸다는 설명이다.
실제로 고용량군 환자의 운동기능 지표(MDS-UPDRS Part III)는 투여 후 △12개월 차 -15.5점 △18개월 차 -16.5점 △24개월 차 -18.5점으로 갈수록 호전됐다. 환자가 직접 기록한 파킨슨 일지(PD Diary)에서도 약효 소실시간(OFF-time)이 평균 2.8시간 감소했지만, 이상운동증 없는 약효 발현시간(ON-time)은 4.8시간 늘어나 환자들의 삶의 질이 실질적으로 개선됐음을 입증했다.
특히 객관적 지표인 뇌 영상(FP-CIT PET) 결과는 학계의 큰 주목을 받고 있다. 고용량군의 도파민 수송체 신호(SBR)는 이식 전 대비 12개월 차에 18.0%, 24개월 차에 20.9% 증가하며 통계적 유의성을 확보했다. 강 대표는 “진행성 질환인 파킨슨병에서 도파민 신호가 거꾸로 강해졌다는 것은 이식된 세포가 뇌에 성공적으로 생착해 실제로 도파민을 생성하고 있음을 보여주는 강력한 과학적 증거”라고 설명했다.
이어 강 대표는 수치 이면의 가치에 대해서도 언급했다. 그는 “만약 치료를 받지 않았다면 환자들의 상태는 24개월 동안 자연 악화해 시작점보다 훨씬 나빠졌을 것”이라며 “치료 후 얻은 개선 수치에 자연 악화로 벌어졌을 가상의 점수까지 더해야 하므로 환자가 체감하는 실질적인 치료 이득은 표면적인 숫자보다 훨씬 크다”고 말했다.
바이오 업계에서 줄기세포 치료제를 바라볼 때 가장 엄격하게 검증하는 부문은 단연 ‘안전성’이다. 강 대표는 유효성 못지않게 안전성 데이터에 강한 자신감을 드러냈다. 투여 후 24개월이 지난 현재까지 세포 이식과 관련된 이상 반응이 단 한 건도 보고되지 않았기 때문이다. 강 대표는 “2년간 세포 이식과 관련된 이상 반응이 보고되지 않았다는 점은 향후 글로벌 규제 기관과의 협의에서 중요한 근거가 될 것”이라고 강조했다.
이번 임상 성공을 바탕으로 에스바이오메딕스의 글로벌 상업화 시계는 더욱 빨라질 전망이다. 회사는 이미 2025년 10월 미국 식품의약국(FDA)과 임상시험계획 승인 전(Pre-IND) 미팅을 마쳤으며, 조만간 진행될 Type C 미팅을 통해 글로벌 후기 임상 디자인을 본격적으로 조율할 예정이다. 이번에 확보한 24개월 추적관찰 데이터가 핵심 근거로 활용되며, 연내 미 FDA에 임상시험계획(IND)을 신청하는 것이 당면 목표다.
해외 시장 공략은 미국에만 국한되지 않는다. 에스바이오메딕스는 현재 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)와도 사전상담을 긴밀히 진행 중이다. 한국과 미국, 일본이라는 거대 시장을 동시에 공략하는 이른바 ‘멀티 트랙(Multi-track) 전략’이 이번 데이터를 기점으로 본격적인 가시권에 들어온 셈이다.
강 대표는 글로벌 파이프라인들과의 경쟁에서도 우위를 자신했다. 그는 “안전성을 확보한 상태에서 주요 운동성 지표의 개선은 물론, PET 영상을 통해 세포 생착과 도파민 생성을 객관적으로 동시 증명한 데이터는 글로벌 시장에서도 매우 차별화되는 강점”이라며 세계 최고 수준의 경쟁력을 확신했다.
끝으로 강세일 대표는 “근본적인 치료 대안이 없어 절망하는 파킨슨병 환자들에게 새로운 선택지를 제공하는 것이 연구진의 사명이었다”며 “2년간의 데이터로 그 가능성을 확인한 만큼, 전 세계 환자들에게 이 혁신이 현실로 다가갈 수 있도록 상업화 성공까지 전사적 역량을 집중하겠다”고 강조했다.
