[WODC USA 2026] 희귀 신경발달장애 타깃 저분자 ‘DDC-02’, PTHS·FXS·RTT 등 복수 적응증 가능성..성체 동물모델서도 인지·행동기능 회복
JW중외제약(JW Pharmaceutical)은 지난 9일부터 11일(현지시간)까지 미국 보스턴에서 열린 세계 최대규모의 희귀의약품 전문 컨퍼런스 ‘World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)’에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 ‘DDC-02’의 비임상 연구결과와 글로벌 개발전략을 발표했다고 11일 밝혔다.
JW중외제약은 이번 발표에서 피트-홉킨스 증후군(Pitt-Hopkins Syndrome, PTHS), 취약 X 증후군(Fragile X Syndrome, FXS), 레트 증후군(Rett Syndrome, RTT) 등 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 공통적으로 인지 및 행동 기능을 회복시키는 결과를 공개했다.
DDC-02는 JW중외제약이 자체발굴한 경구용 저분자화합물 신약 후보물질로, 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포내 신호전달 경로를 조절하는 기전이다. JW중외제약은 이들 희귀 신경발달장애에서 나타나는 Wnt 신호전달 저하에 주목했으며, 결핍된 신호전달을 정상화할 수 있는 저분자 신약 후보물질을 연구해왔다고 설명했었다.
비임상 연구결과 DDC-02는 피트-홉킨스 증후군, 취약 X 증후군, 레트 증후군 등 다양한 신경발달장애의 비임상 동물모델에서 저하된 인지 및 행동기능을 정상 동물 수준으로 회복시켰다. 회사는 DDC-02가 시냅스 가소성과 신경회로 기능에 영향을 미쳐 인지 및 행동기능을 개선할 수 있다고 설명했다. 또한 특정 질환의 유전적 원인에 국한되지 않고, 인지 및 행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 공유하는 복수의 희귀 신경발달장애에 적용될 수 있을 것으로 기대한다.
특히 이번 연구에서는 증상이 충분히 진행된 성체 동물에서도 인지 및 행동 기능이 정상수준으로 회복되는 결과를 보였다. 신경발달장애는 발달 초기 단계에서 형성된 신경회로 이상에 의해 발생하기 때문에 증상이 고착된 이후에는 기능 회복이 제한적일 것으로 여겨져 왔다. 그러나 DDC-02는 성체 모델에서도 유의미한 회복 효과를 보여, 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복이 가능하다는 잠재력을 나타냈다고 회사는 덧붙였다.
JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 오는 2028년 글로벌 다국가 임상 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 취약 X 증후군, 레트 증후군을 포함한 다양한 희귀 신경발달장애로 적응증을 확대해나갈 계획이다.
JW중외제약에 따르면 이번 컨퍼런스 기간동안 다수의 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자기관과 사업개발(BD) 미팅을 진행했으며, 공동개발과 기술이전을 포함한 다양한 협력방안을 논의했다.
JW중외제약 관계자는 “DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질”이라며 “특히 성체 모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상수준으로 회복되는 결과를 나타냈다는 점에서 의미가 있으며, 향후 글로벌 임상개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들을 위한 새로운 치료옵션으로 개발해 나가겠다”고 말했다.
