텔로머라아제 mRNA 표적 'RZ-001' 간암 PoC 임상결과 "첫 공개"
알지노믹스(Rznomics)가 내달 17일부터 22일(현지시간)까지 미국 샌디에고에서 열리는 미국 암연구학회(AACR 2026)에서 임상단계에 있는 간암 유전자치료제 후보물질 ‘RZ-001’의 임상 중간결과를 구두발표한다고 5일 밝혔다.
알지노믹스는 RNA 치환효소인 리보자임(ribozyme)을 기반으로, RNA 편집 유전자치료제를 연구개발하는 바이오텍이다. AACR은 미국임상종양학회(ASCO), 유럽종양학회(ESMO)와 함께 세계 3대 암학회로 꼽힌다.
이번에 알지노믹스는 RZ-001의 간암 중간결과 발표를 통해, RNA 편집 기전 약물의 개념입증(Poc) 데이터를 공개하게 된다. 알지노믹스는 RNA 치환효소 기술의 임상 효능, 안전성에 대한 데이터를 발표한다.
알지노믹스는 현재 간암환자를 대상으로 RZ-001과 면역항암제를 병용투여하는 임상1b/2a상을 국내 9개 기관에서 진행하고 있다. RZ-001에 간암 표준치료제(SoC)인 PD-L1 ‘아테졸리주맙(atezolizumab, 티쎈트릭)’과 VEGF 항체 ‘베바시주맙(bevacizumab)’을 병용투여해 평가하고 있고, 간암 1차치료제 세팅에서 약 70% 환자에게 처방하고 있다.
RZ-001은 아데노바이러스(adenovirus) 벡터를 통해 RNA 치환효소를 전달하며, 해당 RNA 치환효소는 암세포에서 특이적으로 발현되는 텔로머라아제(hTERT) mRNA를 표적해 절단하고, 치료용(payload) RNA로 치환해 암세포의 사멸을 유도하는 기전이다. 전체 암종의 약 80% 이상에서 텔로머라아제가 발현한다고 회사측은 설명했다.
RZ-001은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간암(HCC)와 교모세포종(GBM)에서 패스트트랙(fast track)과 희귀의약품 지정(orphan drug designation)을 받았다. 알지노믹스는 텔로머라아제 mRNA를 표적하는 기전에 기반해, 향후 다른 암종으로 적응증 확대 가능성을 엿보고 있다.
