이연제약·뉴라클제네틱스, ‘NG101’ 북미 임상 1/2a상 투약 완료

▲18일 충북 충주시 이연제약 충주공장 전경. 신태현 기자 holjjak@

이연제약과 뉴라클제네틱스가 공동 개발 중인 습성 노인성 황반변성(wAMD) 유전자치료제 ‘NG101’이 북미 임상 1/2a상에서 총 20명의 피험자 투약을 17일(현지시간) 완료했다고 18일 밝혔다.

이번 임상은 오픈라벨, 용량 증량 방식의 시험으로 본래 저용량·중용량·고용량 각 6명씩 총 18명 투약이 예정이었으나 참여자 2명이 고용량군에 추가 포함되면서 총 20명으로 확대됐다.

이연제약 관계자는 “이미 9월 12일 미국에서 진행된 학회(Retina Society 2025)에서 저용량군(코호트 1)의 초기 임상 데이터를 발표한 바 있으며, 해당 발표에 따르면 6개월 추적 관찰 결과 항-VEGF 구제치료 횟수가 91% 감소했을 뿐만 아니라, 시력 및 해부학적 지표가 안정적으로 유지되는 고무적인 결과가 이미 확인된 바 있다. 이러한 결과를 바탕으로 고용량군에서는 더 우수한 치료 효과가 나타날 것으로 크게 기대하고 있다”고 설명했다.

NG101은 아일리아(Eylea)의 활성 성분 유전자를 탑재한 아데노 부속 바이러스(AAV) 기반 유전자치료제로, 단 한 번의 투여만으로도 망막 세포에서 치료 단백질을 장기간 발현하도록 설계되었다. 이는 반복적인 주사가 필요한 기존 치료제와 달리 환자의 주사 부담을 획기적으로 줄여준다는 강점이 있어 글로벌 시장의 높은 관심을 받고 있으며, 이러한 평가를 바탕으로 NG101은 2025년 약 10조 원에서 2031년 약 23조 원 규모로 성장이 예상되는 황반변성 치료제 시장을 겨냥하고 있다.

이연제약은 NG101의 전 세계 독점 생산 및 공급권을 보유하고 있으며, 약 3000억 원 규모로 구축된 충주 공장 바이오 생산시설을 통해 향후 상업화 물량 생산을 담당할 예정이다.

충주공장은 국내 유일의 대장균 발효기반 pDNA 생산 전용 설비를 보유하고 있고, 동물세포 배양기반 AAV 공정 기술도 개발까지 완료하여 플라스미드DNA(pDNA) 및 AAV 모두를 원스톱으로 생산할 수 있는 국내 유일의 공장이 될 전망이다. 이연제약은 이미 NG101 임상 2상 AAV용 pDNA를 생산하며 핵심적인 역할을 수행 중이며, 외국 바이오 기업 대비 우수한 pDNA 생산성을 확보함에 따라 NG101이 글로벌 경쟁 환경에서 안정적이고 경제적인 공급 우위를 확보할 수 있는 기반이 될 것으로 보인다.

이번 임상시험의 모든 피험자는 각각 최대 5년간 추적 관찰되며, 이를 통해 NG101의 장기적인 유효성과 안전성을 평가할 예정이다. 양사는 전체 일정 등을 감안할 때 중간보고서 확보 시점을 2026년 3분기로 전망하고 있으며, 이 데이터를 바탕으로 글로벌 2b상 진입과 기술이전 논의를 본격화할 계획이다.

이연제약 관계자는 “NG101의 투약 완료는 임상-생산-상업화 전 주기에 걸쳐 핵심적인 역할을 맡고 있는 이연제약의 중요한 이정표이며, 당사는 전 세계 독점 생산 및 공급권을 바탕으로 충주공장에서 상업화 물량 생산에 차질이 없도록 준비하고 있다. 향후 진행될 글로벌 기술이전 및 파트너링 과정에서 의미 있는 경쟁력을 확보해 습성 황반변성 치료의 새로운 패러다임을 제시하는 데 기여할 것”이라고 밝혔다.