라정찬 네이처셀 회장 “FDA 협의 마무리 단계…빠르면 내년 美 3상 착수”

▲라정찬 네이처셀 회장은 16일 서울 영등포구 중소기업중앙회에서 기업설명회를 열고 자사 줄기세포 치료제 ‘조인트스템’의 미국 시장 진출 계획을 발표했다. (이상민 기자 imfactor@)

네이처셀이 자사 줄기세포 치료제 ‘조인트스템’의 미국 진출에 본격 시동을 걸었다. 현지에서 임상 3상을 진행하고 가속승인 절차를 통해 상용화를 추진한다는 계획이다. 트럼프 정부 출범 이후 미국 내 줄기세포 치료제에 대한 인식이 달라지면서 상용화 여건이 한층 유리해졌다는 판단에서다.

라정찬 네이처셀 회장은 16일 서울 여의도 중소기업중앙회에서 기업설명회를 열어 “식품의약품안전처의 품목허가가 반려됐지만 미국 시장에서는 상용화 가능성이 높다”며 “앞으로 사업의 무게 중심을 미국으로 옮기겠다”고 밝혔다.

라 회장은 “조인트스템 개발을 2006년부터 20년간 이어오며 한국과 미국 정부의 가이드라인에 따라 유효성과 안전성을 규명해왔다”며 “한국에서는 무난히 허가될 것으로 기대했지만 식약처로부터 반려됐다”고 말했다. 이어 “식약처 결정 이전에 동일한 자료를 FDA에 제출해 첨단재생의료치료제(RMAT)와 혁신치료제 지정(BT)을 받았지만 한국에서는 반려됐다”며 “사업의 무게 중심을 미국으로 옮기기로 했다”고 설명했다.

앞서 네이처셀은 식품의약품안전처로부터 중증 퇴행성관절염 치료제 조인트스템의 품목허가 신청을 유의성 부족을 이유로 반려받았다. 2023년에도 같은 사유로 허가에 실패한 바 있다. 현재 조인트스템의 원개발사인 알바이오는 이에 불복해 식약처를 상대로 행정소송을 진행 중이다.

네이처셀이 미국 진출을 추진하는 이유는 도널트 트럼프 대통령 취임 후 상용화하기 유리해졌다는 판단 때문이다. 라 회장은 “트럼프 정부 출범 이후 미국 내 줄기세포 치료제에 대한 인식이 전 정부와 달라졌고 FDA도 안전성을 전제로 난치병·불치병 환자에게 신속히 치료 기회를 제공하는 방향으로 유연하게 바뀌고 있다”며 “플로리다주 등 일부 주정부도 별도의 입법을 통해 FDA 정식 허가 전이라도 조건부 치료를 허용하고 있다”고 말했다.

네이처셀은 현재 미국에서 임상과 FDA 가속승인 절차를 추진 중이다. 라 회장은 “올해 7월 FDA와 RMAT 관련해 대면 미팅을 했고 한국에서 설계한 임상 3상 프로토콜을 미국 임상 3상으로 인정받을 수 있다는 답변을 받았다”며 “식염수만 대조군으로 설정하고 주사 후 6개월까지만 이중맹검을 유지하면 된다는 유권해석도 받았다”고 전했다.

최근에는 FDA에 미팅을 신청해 임상 3상 프로토콜과 의약품 품질관리(CMC) 자료 관련 협의를 진행 중이다. 협의가 마무리되면 내년 초 미국 임상 3상을 시작할 수 있을 전망이다. FDA 가속승인을 위해서는 △5년 추적관찰 데이터 △진행 중인 임상 2a/3상 중간 분석 결과 △일본에서 10년간 시행된 무릎 줄기세포 치료 데이터 등을 확보 중이다.

아울러 네이처셀은 플로리다주에서 재생의료 상용화를 추진한다. 플로리다주에는 의사가 FDA 허가 전 줄기세포 치료를 조건부로 시행할 수 있도록 허용하는 법안을 발의했다. 다만 FDA 등록시설에서 제조된 치료제여야 한다. 네이처셀은 이미 FDA 등록시설을 보유하고 있어 법적 제약 없이 추진할 수 있다는 입장이다.

이에 대해 라 회장은 “10월까지 플로리다 현지 의료기관과 협력 체계를 구축하고 연내 일본에서와 유사한 통증·상처 치료 분야 서비스를 시작할 계획”이라고 말했다.

한편 라 회장은 “국내에서는 식약처의 품목허가 반려 처분이 부당하다고 판단해 9월 11일 행정소송을 제기했다”며 “국내외 전문가 의견을 종합했을 때도 식약처 판단은 글로벌 스탠다드에 부합하지 않는다. 객관적·공정한 심사가 이뤄져야 한다”고 강조했다.