CVC 그룹ㆍBroad Institute와 함께 'CRISPR 유전자가위' 원천특허 분야 '글로벌 빅3'로 꼽혀
GE(유전자교정) 플랫폼 기반 특허수익화 사업 본궤도 안착
유전자교정 기술 기반 '유전자세포치료제' 연구개발 병행
'3전 4기'. 2015년부터 코스닥 시장 문을 두드려온 툴젠이 네 번째 시도 끝에 거래소 문턱을 넘었다. 다음 달 코스닥 입성을 눈앞에 둔 툴젠은 25일 온라인 기자 간담회를 통해 기업 전략과 비전을 설명했다.
툴젠은 세계 최고 수준 '유전자교정(GE)' 기술을 바탕으로 글로벌 유전자교정 플랫폼 기업으로 성장하겠다는 계획을 밝혔다. 툴젠은 유전자교정 분야의 글로벌 선도 기업으로 핵심 기술인 '유전자가위'를 앞세워 세계적 수준의 기술 발전을 이어왔다.
유전자가위 기술은 특정 형질에 관한 유전정보를 담고 있는 DNA의 염기서열을 교정해 형질을 변형시킬 수 있는 유전자교정 기술이다. 인간을 비롯해 동물과 식물 등 지구 상에 존재하는 모든 생명체는 DNA에 유전정보를 저장하고 있어 유전자교정 기술은 다양한 산업 분야에 활용될 수 있다.
주요 추진 사업은 △유전자교정(CRISPR 유전자가위 원천특허) 플랫폼 기반 특허수익화 사업 △유전자교정 기술 적용 치료제 개발 △유전자교정 기술을 통한 동식물(종자) 품종 개량 등이다.
이병화 툴젠 대표는 이날 온라인 간담회에서 본격적인 기업 설명에 앞서 툴젠에 대해 "상장 이후가 더 기대되는 회사"라고 설명했다.
이어 "세계 최고 수준의 유전자교정 기술을 바탕으로 '유전자가위' 원천특허 기반 플랫폼 사업 및 유전자ㆍ세포치료제 산업을 선도하는 세계적 기업으로 도약하겠다”며 “CRISPR 특허 경쟁력과 특허수익화 사업을 강화하고 각 파이프라인 임상개발을 가속화해 기업가치를 극대화할 것”이라고 포부를 밝혔다.
툴젠은 세계에서 유일하게 1세대 유전자가위 ‘ZFN(Zinc Finger Nuclease)’, 2세대 ‘TALEN(TAL Effector Nuclease), 3세대 ‘CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/Cas9 등 3종의 유전자가위를 모두 개발한 회사다.
특히 2020년 노벨화학상 수상 기술인 CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유하고 있다는 점이 강점으로 평가된다. 이는 CRISPR/Cas9 시스템을 사용한 진핵세포 유전자교정을 증명한 세계 최초의 특허다. 툴젠은 CVC 그룹, Broad Institute 등과 함께 CRISPR 유전자가위 원천특허 분야의 글로벌 '빅3' 기업으로 꼽힌다.
툴젠은 CRISPR 유전자가위 원천특허 경쟁력을 내세워 GE(유전자교정)플랫폼 기반의 특허 자체 라이센싱을 통한 특허수익화 사업에 주력하고 있다.
툴젠은 이미 몬산토(Monsanto, 現 Bayer), 써모 피셔(Thermo Fisher), 키진(KeyGene) 등 국내외 유수의 바이오 기업에 18건의 기술이전(L/O) 성과를 기록했다. 특허수익화 사업이 본궤도에 올라섰다는 평가를 받는 이유다.
툴젠은 플랫폼 중심의 특허수익화 사업 외에도 유전자교정 기술 기반의 유전자ㆍ세포치료제 연구개발에 매진하고 있다.
주력 파이프라인은 △샤르코-마리-투스병1A 치료제(TGT-001) △습성황반변성 치료제(TG-wAMD) △B형 혈우병 치료제(TG-LBP) △차세대 CAR-T 세포치료제(Styx- T Platform) 등이다.
차세대 CAR-T 치료제는 호주 세포치료제 전문 기업 카세릭스사와의 공동 연구개발을 통해 내년 고형암 타깃 미국 임상 1상에 돌입할 예정이다.
샤르코-마리-투스병1A(이하 CMT1A) 치료제와 습성황반변성(이하 wAMD) 치료제는 올해 전임상(IND-Enabling Study) 단계에 진입했다.
툴젠은 상장을 통해 CRISPR 특허 경쟁력 강화에 힘쓴다는 방침이다. 툴젠의 총 공모주식수는 100만 주로 주당 공모 희망가 범위는 10만~12만 원이다. 툴젠은 25일과 26일 기관투자자 대상 수요예측을 진행해 30일 최종 공모가를 확정하고, 다음 달 2일과 3일 일반 청약을 받는다. 다음 달 초 코스닥 시장 상장 예정이다. 툴젠은 이번 공모를 통해 최대 1200억 원을 조달한다.
김영호 툴젠 대표이사는 “당사는 유전자교정 플랫폼 자체의 특허수익화 사업을 정착시키고, 이를 넘어 유전자교정 기술을 활용한 유전자ㆍ세포치료제 연구개발 및 그린바이오 전문 기업으로 변모하고 있다”면서 “유전자교정 분야의 선도적 지위를 더욱 강화하고 인류의 건강과 복지, 삶의 질 향상에 기여하는 혁신 기술을 개발하는 데 더욱 주력하겠다”고 말했다.