[BioS]바이오니아, 섬유화증 RNAi 치료제 물질특허 취득

바이오니아는 25일 자체 개발한 RNAi 신약 플랫폼 기술 SAMiRNA™를 이용해 섬유화증 질환에 대한 치료제 후보물질의 국내 특허를 취득했다고 공시했다.

이번에 등록한 특허는 섬유화에 중요한 역할을 하는 AREG(amphiregulin) 유전자를 타깃으로 한 신약후보물질 ‘SAMiRNA-AREG’에 관한 것이다. 바이오니아가 특허권을 보유하고, 자회사인 써나젠테라퓨틱스가 상업화 권리 및 전용실시권을 갖는다. 현재 미국, 일본, 유럽 등 주요 16개 국가에 특허 등록 및 출원 중이다.

회사에 따르면 바이오니아는 AREG의 전체 유전자 염기서열을 분석해 가장 효과가 있는 후보물질을 선별 및 발굴했다. SAMiRNA-AREG는 타깃조직에 전달돼, AREG를 억제해 섬유화증의 발현을 저해하는 기전이다. 바이오니아눈 다양한 섬유화증 동물모델 실험을 통해 증상 완화와 선천면역이 유발되지 않음을 검증했을 뿐아니라 영장류 등에서 독성시험결과 안전성을 입증했다는 설명이다.

바이오니아 자회사 써나젠테라퓨틱스는 올해 하반기에 SAMiRNA-AREG를 이용한 섬유화증 치료제의 임상 1상에 진입할 계획이다.

바이오니아가 자체 개발한 SAMiRNA™(Self-Assembled-Micelle RNAi)은 native siRNA/miRNA를 전달하는 단일 분자 나노입자 형태의 RNAi 치료제 플팻폼 기술이다. 비변형 RNA 양 말단에 친수성 물질(Hydrophilic polymer)과 소수성 물질(Hydrocarbon)을 접합해 수용액상에서 미셸 형태의 자가조립 나노입자를 형성하게 된다. 이런 특성으로 기존 RNAi 치료제가 가지고 있는 낮은 전달효율, 안정성, 선천면역반응 유도 등의 한계점을 극복할 수 있다.

바이오니아 관계자는 “섬유화증은 명확한 발병 원인이 밝혀지지 않았고 치료제가 없는 난치성 질환”이라고 말했다.

한편, 섬유화증은 만성염증 반응 과정에서 기관 또는 조직에 과도한 섬유성 결합조직이 형성되는 질환이다. 조직이 딱딱하게 굳어지며 장기가 제 기능을 못 하게 되면서 사망에까지 이르게 된다. 현재는 효과가 제한적인 소수의 증상 완화제만 있을 뿐 근본적인 치료제는 없는 상황이다.