유양디앤유, 자회사 수포성 표피박리증 치료제 연내 미국 FDA 임상 3상

유양디앤유와 지트리비앤티의 미국 합작법인(각각 50% 보유)인 리누스 테라퓨틱스가 올해 안에 수포성 표피박리증(EB) 치료제 RGN-137의 미국 임상 3상을 진행한다.

RGN-137은 상처치료, 세포보호, 세포 이동 촉진 등의 기능을 가진 ‘티모신 베타4(Thymosin β4)의 기전을 이용한 EB 특화 치료제다.

29일 회사에 따르면 RGN-137의 임상 3상은 미국 식품의약국(FDA)과 사실상 3상 진입에 합의했으며 3상 실험은 미국, 유럽 20개 지역 약 150명을 대상으로 한다.

리누스 테라퓨틱스는 임상 2상 스터디 데이터를 보완하고 개발 전략 수입을 완료하면 연내 임상 3상을 진행키로 했다. 현재는 3상 진행에 앞서 임상 2상 오픈 스터디(2상 동일 피험자 15명 대상)를 진행 중이다.

FDA가 EB 허가 가이드라인을 탄력적으로 변경한 만큼(2018년) 임상 3상 진행이 탄력을 받을 것으로 예상된다.

EB는 애초 평가 가이드라인이 없었던 과거에 만성피부질환 치료제 기준과 동일하게 일차 평가 변수로서 상처 완치 효과를 입증해야만 FDA 허가를 받을 수 있었다. 반면 새롭게 제정된 수포성 표피박리증 치료제 개발 가이드라인(2018년 6월 발표)에 따르면 완치뿐 아니라 명시된 최소한의 치료 효과도 일차 평가 변수로 사용할 수 있다.

EB의 경우, 현재 FDA 승인 치료제가 없는 만큼 RGN-137이 빠르게 허가를 받을 수 있는 혁신 신약(First in Class, 신규 신약)으로 주목받을 전망이다.

한편 EB는 표피와 표피·진피 경계부 등을 구성하는 단백질을 만드는 유전자 변이로 가벼운 외상에도 쉽게 물집이 발생해 피부와 점막에 통증이 생기는 희귀한 유전성 질환이다.

전세계 환자 수는 50만 명 가량으로 키움증권에 따르면 EB 환자 치료 시장 규모는 약 1조4000억 원에 달한다. 핵심 지역인 미국과 유럽 내 환자 수는 각각 3만 명에 달한다. 주로 영유아층의 발병률이 높아, EB는 중증 희귀 난치성 질환으로 꼽힌다.