[BioS] 영진약품 L/O 미토콘드리아 타깃 신약, 美 희귀의약품 지정

▲NeuroVive Pharmaceutical AB 동영상 소개자료

영진약품이 미토콘드리아 타깃 치료제개발 전문기업인 NeuroVive Pharmaceutical AB에 기술이전한 신약의 임상개발이 본격화되고 있다. 영진약품이 라이선스아웃(L/O, License out)을 한 약물은 유전성 미토콘드리아 호흡계질환을 타깃하는 후보물질인 'KL1333'다. NeuroVive는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 KL1333가 희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation)을 받았다고 지난 18일 밝혔다.

이로써 약물 개발과정에서 FDA와 규제 및 과학적 충고에 관한 긴밀한 상호작용을 유지하며, KL1333 프로그램은 향후 신속한 승인절차가 가능해지고 시판후 7년동안 미국 시장내에서 독점권을 부여받게 된다.

Erik Kinnman NeuroVive 대표는 "KL1333 프로젝트의 중요한 마일스톤이다"며 "희귀의약품지정은 우리가 유전성 미토콘드리아 질환에서 KL1333의 효능 및 안전성을 평가하고 효율적으로 허가신청절차를 진행, 이 치료제가 필요한 환자에 새로운 대안을 제공할 수 있도록하는 우리의 노력에 도움을 줄 것이다"고 말했다.

NeuroVive는 지난 2017년 영진약품으로부터 한국, 일본을 제외한 KL1333의 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 인수했다. 한국, 일본 판권은 영진약품이 보유하고 있다. 두 회사는 각자의 영역에서 긴밀한 상호협력해 국제적인 차원에서 시너지효과를 내겠다고 밝혔다.

KL1333은 세포의 에너지 대사에서 중심 조효소(coenzyme)인 NAD+의 강력한 조절자다. 영진약품이 진행한 전임상에서 KL1333는 미토콘드리아의 호기성 에너지생산(aerobic energy production)을 증가시키는 반면 젖산(lactate)의 축적은 제한하며, 프리라디칼(free radicals)의 생성을 저지함으로써 새로운 미토콘드리아를 생성하는 등 장기적으로 에너지 대사에 긍정적인 영향을 미쳤다.

최근 영진약품이 총 80명의 건강한 남성을 대상으로 KL1333의 국내 서울대병원에서 임상1상을 진행하고 있으며, 오는 6월중에 결과가 도출될 것으로 예상된다. 임상1상에서는 KL1333의 단일투약에 따른 약동학적특성 및 내약성, 안전성을 평가한다. KL1333은 25mg, 100mg, 200mg, 400mg, 600mg, 800mg이 투여된다. NeuroVive는 올해 하반기에 KL1333를 다회투여(MAD, multiple ascending dose)하는 임상을 시작할 계획이라고 밝혔다.