크리스탈지노믹스, 백혈병 신약후보 美 FDA 희귀의약품 지정

크리스탈지노믹스(이하 크리스탈)는 백혈병 신약후보 CG026806(이하 CG’806)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 27일 밝혔다.

크리스탈이 지난해 6월 총 3600억 원 규모로 앱토즈 바이오사이언스(Aptose Bioscience Inc., 이하 앱토즈)에 기술 수출한 신약후보 물질 CG’806은 세계최초 FLT3-BTK 다중 저해제다. 백혈병 중 가장 많은 환자가 발생하고 있지만 골수(조혈모세포) 이식 외에는 아직까지 우수한 치료약이 없어 대표적 난치암으로 알려져 있는 급성 골수성 백혈병(AML)에 대한 치료제다.

CG’806은 기존 약제들과의 직접적인 비교에서 강력한 항암 활성을 보이면서도 부작용 등 독성을 줄인 획기적인 신약이다. FLT3및 BTK의 두 가지 질환단백질과 그들의 변이형 모두를 저해하는 CG’806은 급성골수성백혈병 외에도 여러 종류의 혈액암을 획기적으로 치료할 수 있는 잠재력이 큰 신약후보로 평가되고 있다.

미국 FDA의 희귀의약품 지정은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 연구개발이 신속하게 이루어질 수 있도록 개발업체에 다양한 혜택을 부여하는 제도다. 백혈병 신약후보 CG’806은 희귀의약품으로 지정됨에 따라 향후 7년간 마케팅 독점권 및 임상시험기간 동안 연구 보조금 및 세금감면 혜택을 받게 된다. 또 신속심사와 200만 달러 규모의 신약허가신청 심사 비용을 면제받을 수 있고, 2상 이후 조건부 판매가 가능해지며 높은 약가를 받을 수 있는 혜택을 받을 수 있게 됐다. 희귀의약품 지정 이후 약물이 신약허가를 받으면 희귀의약품 개발의 혜택으로 업체간 거래가 가능한 신약허가우선심사권(PRV)를 획득할 수 있다.

크리스탈 관계자는 “희귀의약품은 일반의약품 대비 개발기간을 약 2년 단축할 수 있다”며 “이번 희귀의약품 지정을 통해 CG’806의 가치를 인정받고 개발을 가속화할 수 있게 됐다”고 밝혔다. 또 “우수한 약효로 세계적인 기대를 받고 있는 CG’806의 성공적인 개발을 위해 앱토즈와의 긴밀한 협력을 유지해 나갈 것”이라고 말했다.

한편 크리스탈은 지난 11월 CG’806의 중국특허 등록을 완료했다. 이 특허는 CG’806을 포함하는 물질들과 제조방법, 조성물, 용도에 대한 광범위한 특허로, 기술수출 계약 시 한국과 중국에 대한 모든 권리는 크리스탈이 보유하도록 함에 따라 특허권자는 크리스탈이며, 중국 내 물질특허 만료시점은 2033년 12월 26일이다.

또 앱토즈는 지난 10월 30일 어스파이어캐피탈펀드(Aspire Capital Fund)와 총 1550만 달러(약 166억7025만 원)의 투자계약을 성사시켜 향후 CG’806의 임상진행에 필요한 자금 또한 충분히 확보했으며, 내년 상반기 중 제출을 목표로 급성골수성백혈병(AML)을 적응증으로 하는 CG’806의 임상1상 시험 계획(IND)을 미국FDA에 제출할 예정이다.