[BioS] 버텍스, 모더나와 '낭포성 섬유증' mRNA 치료제 연구협약

버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)는 메신저RNA(mRNA)를 이용한 낭포성 섬유증(cystic fibrosis) 치료제 개발을 위해 모더나 테라퓨틱스(Moderna Therapeutics)와 독점 연구협력 및 라이센싱 계약을 체결했다고 지난 6일 홈페이지를 통해 밝혔다.

모더나는 지난 주 머크(Merck)와도 면역항암제 개발을 위한 2억달러 규모의 연구협약을 체결했다.

낭포성 섬유증은 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절 유전자(Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene: CFTR)에 이상이 생겨 정상적인 역할을 못할 경우 발생하는 질병으로 주로 폐와 소화기관에 영향을 미치는 것으로 알려졌다.

양사는 정상적인 기능을 하는 CFTR 단백질이 낭포성 섬유증 환자의 폐에서 생산되도록 설계된 mRNA 치료제의 연구개발 및 상용화를 진행할 예정이다. 버텍스는 mRNA의 치료제 개발에 대한 비임상, 개발 및 상용화를 주도할 것이며 이 협력에서의 모든 비용을 투자할 것이다.

버텍스 글로벌 리서치의 부사장(executive vice president)이자 CSO인 데이빗 아츌러(David Altshuler) 박사는 “모더나의 mRNA 기술은 낭포성 섬유증 환자의 폐에 정상적 기능을 하는 CFTR 단백질을 제공 할 수 있는 유망한 새로운 접근 방식을 나타낸다”며 “이는 낭포성 섬유증 치료를 위해 CFTR 변조기(modulator)를 사용하는 우리의 기존의 접근 방식을 보완한다”고 덧붙였다.

계약에 따라 버텍스는 계약성사금으로 2000만달러의 현금을 선불로 지급하며, 주식으로 변환가능한 2000만달러의 투자를 추가로 진행 할 것이라고 밝혔다. 버텍스는 또한 향후 개발, 허가등록 마일스톤, 판매 등에 대한 로열티로 2억7500만달러를 모더나에게 지급할 것이다.