식품의약품안전청은 국내 희귀의약품의 개발 지원과 안정적인 공급기반 조성을 위한 ‘희귀의약품 개발·공급 지원 방안’을 마련했다고 21일 밝혔다.
희귀의약품은 적용대상이 드물고, 적절한 치료방법이나 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 현저히 개선된 의약품을 말한다. 현재 국내 희귀의약품으로 144개 성분, 259개 품목이 허가돼 있다.
식약청은 우선 국내 기업의 연구개발(R&D) 참여를 유도하기 위해 유병인구가 있거나 대체의약품이 없는 신약 후보물질이나 줄기세포치료제 등을 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정하고, 국내 개발의 타당성 등을 검토하는 ‘희귀의약품 심사 위원회(가칭)’ 를 구성·운영키로 했다. 또 적절한 대체의약품이 없는 고가 희귀의약품은 연간 생산(수입) 실적 금액 제한을 올리고 기업의 희귀의약품 공급중단 보고시점을 공급중단일로부터 60일 이내로 늘려 희귀의약품의 안정적인 공급이 가능토록 할 방침이다.
아울러 전문적인 생산기술이 필요한 바이오 희귀의약품의 경우엔 소량생산에 적합한 품질관리기준을 만들고, 시판 전 부작용 등 위해성을 평가하는 등 안전성을 높일 수 있는 방안도 마련키로 했다.
식약청 관계자는 “이번 종합대책으로 새로운 희귀의약품 개발이 활성화되고 안정적으로 공급돼 희귀질환자의 치료기회가 확대될 것으로 기대된다”고 말했다.
