저용량군 시력 세 줄 이상 개선 확인…중간용량군 안전성ㆍ내약성 1차 지표 충족
진행 지연 넘어 ‘손상 세포 대체’ 정조준…FDA RMAT 지정 신약 후보물질
와이투솔루션의 미국 합작법인이 개발 중인 건성 황반변성 줄기세포 치료제가 투약 2년 뒤까지 시력 개선 효과를 유지하며 상용화 가능성을 높였다.
와이투솔루션은 미국 합작법인 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC, 룩사)가 건성 황반변성 세포치료제 후보물질 ‘RPESC-RPE-4W’의 임상 1/2a상 추가 추적 관찰 결과를 공개했다고 29일 밝혔다.
이번 발표에는 코호트 1(저용량 투여군)의 투약 후 24개월 추적 데이터와 코호트 2(중간용량군)의 9개월 중간 결과가 포함됐다.
임상 결과 저용량 투여군에서는 치료받은 눈의 평균 최대교정시력이 기준치 대비 개선된 상태를 24개월 동안 안정적으로 유지한 것으로 나타났다. 앞서 발표된 12개월 데이터를 넘어 장기적인 시력 개선의 지속성을 입증했다는 평가다.
특히 저용량군 중 투약 전 시력이 상대적으로 더 낮았던 환자군은 24개월 시점에서 기준치 대비 평균 16.6글자의 시력 개선을 보였다. 전체 저용량 투여군의 평균 개선 폭은 9.3글자였으며, 치료받지 않은 반대쪽 눈과의 기준치 대비 시력 변화량 격차는 평균 15.3글자에 달했다.
이번 임상에서 사용한 ETDRS 시력표는 한 줄에 영문 글자 5개가 배열돼 있으며 아래 줄로 갈수록 글자 크기가 작아지는 표준화된 검사표다. 시력 변화는 정확히 읽은 글자 수를 기준으로 평가하며 평균 16.6글자 개선은 ETDRS 시력표에서 세 줄 이상 더 읽게 된 것을 의미한다.
중간용량 투여군의 투여 후 9개월 중간결과에서는 안전성과 내약성에 관한 모든 일차 평가변수를 충족했다. 유효성 측면에서는 최대교정시력의 안정화를 시사하는 신호가 나타났다.
룩사 측은 두 코호트 모두에서 치료받은 눈의 결과가 건성 황반변성의 자연적인 퇴행 경과와 비교해 유의미하게 양호했다고 설명했다. 룩사는 9월 임상 1/2a상 목표 환자 18명에 대한 투약을 모두 완료하고 현재 전수 추적 관찰을 진행 중이다.
룩사는 와이투솔루션과 미국 줄기세포 연구기관인 뉴럴 스템 셀 인스티튜트(NSCI)가 2019년 미국에 공동 설립한 바이오 신약개발 기업이다. 기증받은 안구에서 분리한 성체 망막색소상피 줄기세포(RPESC)를 기반으로 건성 황반변성 치료제 후보물질을 개발하고 있다.
개발 중인 RPESC-RPE-4W는 단순히 병의 진행을 늦추는 데 그치는 기존 치료제와 달리, 손상된 망막색소상피(RPE) 세포를 직접 대체해 시력 회복을 유도하는 것을 목표로 한다. 이에 지난해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재생의학 첨단치료(RMAT) 지정을 받기도 했다.
와이투솔루션 관계자는 “이번 임상 1/2a상은 안전성과 내약성을 평가하고 후속 임상을 위한 적정 용량을 탐색하는 데 목적이 있다”며 “이번 결과는 이러한 개발 목표를 향해 나아가는 중요한 성과”라고 말했다. 이어 “앞으로 상업화를 위한 제조 역량 확보와 동결보존 세포를 활용한 후속 임상 준비에 집중하겠다”고 말했다.
