유전자 편집 기술 접목…파킨슨병 이어 다계통위축증ㆍ치매 등 적응증 확대
에스바이오메딕스가 유전자 편집 기술을 기반으로 한 차세대 뇌질환 세포치료제 개발에 본격 착수한다.
에스바이오메딕스는 보건복지부가 지원하는 ‘2026년도 연구중심병원 한미혁신성과창출 R&D 신규 지원사업’의 참여기관으로 선정됐다고 4일 밝혔다.
이번 연구는 에스바이오메딕스를 비롯해 세브란스병원, 연세대학교 의과대학, 미국 존스홉킨스대학교가 참여하는 한미 국제공동연구 형태로 진행된다. 향후 2년 6개월간 총 70억원 규모의 정부 지원금이 투입, ‘AI-NAMs(New Approach Methodologies) 기반 파킨슨질환 세포치료제 기능 평가 및 임상전환 플랫폼 고도화’를 추진한다.
에스바이오메딕스는 배아줄기세포 유래 파킨슨병 세포치료제 TED-A9의 임상 1/2a상에서 확보한 2년간의 안정성ㆍ유효성 데이터와 파주 GMP 시설 등 검증된 임상 개발 경험 및 인프라를 인정받아 이번 과제에 발탁됐다.
회사는 이번 과제를 통해 크리스퍼(CRISPR/Cas9) 유전자 편집 기술을 적용, 기능이 강화된 배아줄기세포주를 개발하고 치료제 생산 및 공정 표준화에 나선다. 세포의 기능적 특성을 정밀 설계함으로써 파킨슨병에 집중됐던 원천기술을 다계통위축증(MSA) 등 다양한 퇴행성 뇌질환으로 확장한다는 구상이다.
이와 함께 공동 연구팀은 인간 뇌 오가노이드(Organoid)와 AI 다중모달 분석을 결합한 플랫폼을 구축해 후보물질 발굴부터 임상 진입까지의 기간과 비용을 획기적으로 단축할 계획이다.
최근 과기정통부 과제를 통해 치매(알츠하이머병) 연구를 본격화한 데 이어, 이번 과제로 다계통위축증까지 포트폴리오를 넓히며 퇴행성 뇌질환 전반을 아우르는 개발 체계를 완성했다는 평가가 나온다.
김동욱 에스바이오메딕스 CTO(연세대 의대 교수 겸임)는 “이번 과제는 기존 배아줄기세포 원천기술에 유전자 편집이라는 새로운 축을 더해 차세대 영역으로 확장하는 의미 있는 출발점”이라며 “존스홉킨스대와의 협업을 통해 글로벌 수준의 검증 체계를 갖추고, 뇌질환 세포치료제 분야 대표 기업으로 자리매김하겠다”고 말했다.
한편 에스바이오메딕스는 대표 파이프라인인 파킨슨병 치료제 TED-A9의 미국 상업화 임상 진입을 준비 중이다.
