치료제 없는 루이소체 치매 시장 겨냥…글로벌 임상 2/3상 설계 착수
아리바이오가 알츠하이머병 치료제 ‘AR1001’의 뒤를 이을 후속 치매 신약 후보물질 ‘AR1005’의 임상 시험에서 의미 있는 유효성 신호를 확보하며 글로벌 상용화에 속도를 내고 있다.
아리바이오는 루이소체 치매 환자를 대상으로 진행 중인 AR1005의 국내 임상 2a상 중간분석 결과를 12일부터 15일(현지시간)까지 영국 런던에서 열린 알츠하이머협회 국제학술대회(AAIC)에서 발표했다고 16일 밝혔다.
AR1005는 신경세포의 과도한 흥분을 조절해 인지기능을 개선하는 것을 목표로 개발 중인 경구용 복합치료제다. 현재 세브란스병원에서 루이소체 치매 환자 60명 모집을 목표로 임상이 진행 중이며 이번 중간분석은 투약을 완료한 31명의 20주차 유효성 결과를 바탕으로 이뤄졌다.
중간분석 결과 루이소체 치매의 핵심 증상인 ‘인지변동’과 객관적 뇌 기능 지표인 ‘정량뇌파’ 모두에서 통계적으로 유의미한 개선 효과가 확인됐다.
인지변동을 평가하는 메이요 변동성 척도의 20주차 조정 평균 점수에서 AR1005 투여군은 0.77점을 기록해, 대조군(1.92점) 대비 통계적으로 유의한 증상 개선 효과를 보였다. 해당 점수는 낮을수록 증상이 완화됨을 뜻하며 AR1005군에서는 정신이 멍해지거나 집중력과 반응성이 갑자기 저하되는 인지변동 증상이 감소했다.
객관적인 뇌 기능 저하 수준을 나타내는 정량뇌파 분석에서도 뇌파의 느려짐을 반영하는 세타파ㆍ베타파 비율이 대조군 대비 유의하게 감소했다. 이는 환자가 실제로 느끼는 주관적 증상 개선과 기계를 통해 측정한 객관적 뇌 기능 지표 개선가 모두 개선됐다고 회사 측은 설명했다.
이 외에도 인지와 일상생활 능력을 종합 평가하는 임상치매평가척도(CDR-SB)에서 AR1005군은 대조군보다 0.46점 개선 경향을 나타냈다. 인지기능 평가(K-MMSE) 및 신경정신행동 평가(CGA-NPI) 등 다른 지표에서도 일관된 호전 추세를 유지했다.
루이소체 치매는 인지변동, 환시, 파킨슨 증상 등이 복합적으로 나타나는 까다로운 퇴행성 치매다. 미국에만 약 100만 명의 환자가 있는 것으로 추정되지만, 현재 질환 자체를 표적으로 승인받은 치료제가 없어 대표적인 ‘의학적 미충족 수요(Unmet Needs)’ 분야로 꼽힌다. 시장조사기관에 따르면 글로벌 루이소체 치매 치료 시장은 올해 약 50억달러에서 2030년 약 65억달러 규모로 성장할 것으로 전망했다.
연구책임자인 예병석 연세대학교 세브란스병원 신경과 교수는 “인지변동과 정량뇌파에서 통계적으로 유의한 개선이 확인됐고 다른 임상지표에서도 일관된 개선 방향을 보였다”며 “환자가 체감하는 증상과 객관적인 뇌 기능 변화가 함께 나타났다는 점은 AR1005의 치료 가능성을 뒷받침하는 중요한 초기 근거”라고 말했다.
정재준 아리바이오 대표는 “아리바이오는 알츠하이머병 치료제 AR1001의 글로벌 개발과 상업화 준비를 진행하는 동시에 치료 선택지가 없는 루이소체 치매 분야에서도 AR1005 개발을 꾸준히 추진해 왔다”며 “이번 중간분석 결과를 바탕으로 글로벌 임상 2/3상 설계와 규제 전략을 신속히 구체화해 상용화 개발에 속도를 내겠다”고 강조했다.
한편 아리바이오는 최종 유효성과 안전성은 60명 전체 환자의 임상이 완료된 이후 확정될 예정이다. 아리바이오는 소룩스와 합병 절차를 진행 중이다.
