[BioS]GC녹십자, ‘헌터라제 ICV’ 페루 시판허가 "신청"

GC녹십자(GC Biopharma)는 6일 뇌실내투여(intracerebroventricular, ICV) 방식의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV’의 시판허가 신청서를 페루 의약품관리국(DIGEMID)에 제출했다고 밝혔다.

헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 효소대체요법(ERT) 치료제이다. 전신 투여로는 제한이 있었던 중추신경계 증상 개선을 목적으로 GC녹십자가 개발했다.

헌터라제ICV는 현재 일본과 러시아에서 상업 판매가 이뤄지고 있으며, 지난해 8월에는 국내 식품의약품안전처에 시판허가 신청을 완료했다. 회사는 향후 동남아 및 중동, 중남미 지역으로 허가 국가를 단계적으로 확대해 나갈 계획이라고 설명했다.

헌터증후군은 IDS(iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 골격이상, 인지저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다.

헌터증후군 환자의 약 70%는 중추신경계 손상이 동반되는 중증 환자로, 질환이 진행될수록 인지기능이 저하되고 기대 수명도 짧아지는 것으로 알려져 있다. 이러한 환자군에서 약물을 뇌실에 직접 전달하는 치료방식은 치료효과를 높이는 핵심 요인이라고 회사는 강조했다.

GC녹십자가 일본에서 진행한 임상시험 결과에 따르면, 헌터라제ICV는 중추신경 손상의 주요 원인물질인 헤파란황산(heparan sulfate)을 유의미하게 감소시켰다. 또한 환자의 지적 및 신체적 발달 수준을 평가하는 발달 연령이 개선되거나 안정화되는 효과를 보였다. 또한 5년간의 장기 추적관찰에서도 헤파란황산 수치가 지속적으로 낮게 유지됐고, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 보였다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제ICV는 중증 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 대안을 제시하는 혁신 치료제”라며 “희귀질환 분야에서 미충족 의료 수요를 해소하기 위한 연구개발과 글로벌 공급 확대를 지속해 나가겠다”고 말했다.