[BioS]JW중외 ‘SYK 저해제’, ITP 日3상·PMS 결과 "ABFS 발표"

JW중외제약(JW Pharmaceutical)은 지난 16일부터 17일까지 그랜드워커힐 서울에서 열린 아시아 골수부전증후군 심포지엄(ABFS 2026)에서 면역성혈소판감소증(ITP) 치료제인 ‘타발리스(Tavalisse, 성분명: 포스타마티닙)’의 임상결과와 실제 처방경험이 공유됐다고 26일 밝혔다.

타발리스는 체내 면역반응에 관여하는 신호전달 단백질인 비장 티로신 키나아제(spleen tyrosine kinase, SYK)를 억제해 혈소판 파괴를 저해하는 기전이다. 미국 제약사 리겔 파마슈티컬(Rigel Pharmaceuticals)이 개발했으며 지난 2018년 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받았다. 같은 해 일본 킷세이제약(Kissei Pharmaceutical)이 리겔로부터 개발 및 상업화 권리를 확보했으며 JW중외제약은 지난 2021년 킷세이제약과 국내 개발 및 판매권을 라이선스인(L/I) 했다.

ABFS 2026의 ITP 정규세션으로 진행된 이번 강연에서 마사타카 쿠와나(Masataka Kuwana) 일본 니혼의대 대학원 의학연구과 교수는 ITP의 병태생리학적 기전과 포스타마티닙 일본 임상3상 결과, 시판후조사(PMS) 데이터를 발표했다.

ITP는 면역체계가 혈소판을 표적으로 인식해 공격함으로써 혈소판 수치가 정상범위 이하로 감소하는 자가면역질환이다. 면역반응을 활성화하거나 억제하는 Fc감마(γ) 수용체가 활성화되면 SYK를 통해 면역세포가 반응하면서 ITP가 발생하는 것으로 알려져있다. 이 질환은 멍이나 출혈이 쉽게 발생하며 심한경우 뇌출혈이나 위장출혈로 이어질 수 있다.

쿠와나 교수는 “기존 치료제들이 주로 혈소판 생성을 촉진하는 것과 달리 포스타마티닙은 대식세포 내 신호전달에 관여하는 SYK를 억제해 혈소판 파괴 경로를 차단한다”며 “면역세포의 한 종류인 B세포의 자가항체 생성 신호에도 영향을 줄 수 있는 독특한 작용기전을 가진다”고 말했다.

일본환자 34명을 대상으로 진행된 임상3상 결과에 따르면 ‘안정적 혈소판 반응률’은 위약군에서 0%를 기록한 반면 타발리스 투여군에서는 36%를 기록했다. 또한 혈소판 반응을 보인 환자군에서는 투약 초기(2주이내) 혈소판 수치가 5만/μL 이상으로 상승하는 경향이 나타났으며 1년 이상 안정적인 수치를 유지한 사례도 확인됐다.

쿠와나 교수는 실제 진료현장에서 600여명의 처방데이터를 반영한 일본내 대규모 시판후조사 중간분석 결과도 공유했다. 중간분석에서는 고령환자와 다양한 동반질환 환자가 포함된 환경에서도 혈전색전증과 같은 심각한 부작용이 나타나지 않았다는 내용이 소개됐다. 또한 기존 TPO(thrombopoietin) 수용체 작용제와 병용시에도 안전성 프로파일이 유사한 수준으로 확인됐다.

추가로 쿠와나 교수는 강연을 마무리하며 개인맞춤형 ITP 치료의 필요성에 대해 강조했다. 쿠와나 교수는 “현재 일본에서는 망상 혈소판(reticulated platelets) 등 특정 바이오마커를 활용해 타발리스에 반응할 가능성이 높은 환자군을 예측하기 위한 연구가 진행 중이다”며 “연구가 축적되면 향후 TPO 수용체 작용제와 타발리스 중 환자에게 적합한 치료옵션을 선택하는 데 도움이 될 것이다”고 말했다.

JW중외제약 관계자는 “학회 정규세션에서 공유된 일본 임상3상 및 실제 처방 데이터는 ITP 환자 치료전략을 논의하는 데 참고가 될 수 있는 근거다”며 “향후 치료현장에서의 타발리스 정보 접근성을 높이고 ITP 환자 치료 선택지에 대한 근거기반 논의가 확대될 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.