“개발 속도 높인다”…GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 국내 희귀의약품 지정

입력 2025-09-05 20:01

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▲GC녹십자 본사 전경. (사진제공=GC녹십자)

GC녹십자는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다.

GC1130A의 희귀의약품 지정은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 이어 세 번째다. 국내 희귀의약품 지정은 △국내 환자 수 2만 명 이하 희귀질환 대상 의약품 △적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료제보다 안전성·유효성이 개선된 의약품에 부여되며, 품목허가 심사 수수료 감면과 조건부 허가 신청 자격 등 혜택이 제공된다.

산필리포증후군은 리소좀 축적 질환의 일종으로, 소아 약 7만 명당 1명꼴로 발생한다. 2~5세부터 언어 발달 지연이 나타나며 점차 인지·운동 기능 저하, 호흡기 문제가 동반돼 생명을 위협한다. 현재 승인된 치료제는 없어 증상 완화를 위한 재활 치료만 시행되고 있다.

GC녹십자는 이 치료제를 뇌실투여(ICV) 방식으로 개발 중이다. 뇌실에 직접 약물을 투여하는 방식으로, 중증 환자의 인지 기능 개선 효과가 기대된다. 2024년 발표된 비임상 연구에서 GC1130A의 ICV 제형은 척수강 내 투여(IT) 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효율을 보였다.

현재 GC1130A는 미국, 한국, 일본에서 임상 1상이 진행 중이다. 회사는 5년 내 상용화를 목표로 하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것으로 기대한다”며 “GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 될 것”이라고 말했다.

“개발 속도 높인다”…GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 국내 희귀의약품 지정

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