23일 건강보험 청구자료에 따르면 희귀질환 유병자수는 2008년 14만7741명에서 2016년 52만970명으로 10여년 사이에 3배 이상 증가했다. 글로벌 희귀의약품 시장 규모도 오는 2022년 2090억달러(약 234조원) 수준으로 연 평균 11.1%의 성장률을 이어갈 것으로 전망된다. 이처럼 희귀질환 유병자수는 급증하는데 비해 개발된 치료제가 적다 보니 국내외 제약사들이 관련 신약 개발에 집중하고 있다.
이에 난이도가 높은 희귀난치성 질환의 신약 후보물질을 발굴하기 위해 유한양행과 GC녹십자가 지난해 협업 MOU를 체결하는 등 업체간 협력이 이뤄지는가 하면 인공지능(AI)이나 빅데이터 등 4차 산업혁명 기술 기반의 스타트업과 오픈 이노베이션 전략도 활발하다.
또 업체별로 ‘직책 신설’이나 ‘품목 확대’를 통해서도 희귀질환 시장 개척에 힘을 더하고 있는 모양새다.
화이자제약은 초희귀질환 치료제 ‘빈다켈’을 출시하면서 ‘희귀질환 전담 매니저’를 신설했다.
빈다켈은 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드성 다발신경병증(hATTR-PN의) 질환 치료제로, 지난해부터 보험이 적용됐다. 더불어 희귀질환 환자들이 빠르게 제대로 치료받을 수 있는 환경을 조성하기 위해 질환 인식 개선과 시장 개척을 전담하는 희귀질환 매니저란 직책을 만들었다.
한독은 희귀질환 치료제의 유통을 전담하며 라인업 확대를 통한 영역을 구축하고 있다.
이 회사는 국내에 유통되지 않는 희귀난치성 치료제들의 완제품을 수입해 국내 허가권 및 판권을 갖고 용혈성 요독증후군 치료제, 폐동맥고혈압 치료제 등 희귀질환별 시장을 개척해 온 결과 이 시장의 유통판매액만 630억원에 이르는 것으로 알려져 있다. 최근에는 이 분야 신약 개발에도 뛰어들며 파이프라인 강화에 힘을 싣고 있다.
한 업계 관계자는 “한미약품, 종근당 등 국내 제약사들도 희귀난치성 치료제 개발에 적극 뛰어들고 있다”며 “희귀질환 치료제로 한 발 앞서있는 해외 제약사, 새로운 기술력으로 무장한 국내 스타트업 등과의 협업이나 사업망 구축은 앞으로 더욱 활발해질 것으로 전망된다”고 말했다.
