메지온, ‘유데나필’ 임상 3상 분석 프로토콜 美FDA 연장 승인

FUEL OLE Study는 임상 3상 시험인 FUEL(Fontan Udenafil Exercise Longitudinal) 시험을 완료한 환자 또는 신규 환자가 ‘유데나필’ 장기 복용 후 안전성 및 유효성을 분석하는 시험이다. 300명의 환자를 대상으로 FUEL 시험 승인과 동시에 SPA(Special Protocol Assessment)로 FDA의 승인을 받았다.

승인 시 FUEL OLE Study는 유데나필을 1년간 복용하는 디자인으로 임상설계 됐으나 1년간의 투여 기간이 끝나가는 시점인 지난해 6월 환자와 담당 임상연구자의 의견을 받아들여 복용기간을 1년 더 추가하는 변경안을 FDA에 제출했다.

이번 2차 변경 승인은 2018년 6월 1년 연장에 이어 두 번째로 1년이 더 추가 연장된 것으로 단심실증환자가 최종적으로 36개월 투약할 수 있도록 프로토콜 변경 승인된 것이다.

메지온 관계자는 “본 질환이 소아희귀질환이고 아직 전 세계적으로 허가 받은 치료제가 없다는 점을 고려해 FDA로부터 흔쾌히 변경승인을 받았다”며 “당사의 약이 최종허가 받기 전 단심실증(SVHD) 환자들의 약 복용이 중단되는 상황이 발생하지 않도록 하기 위한 조치로서, FDA가 환자의 입장을 고려해 결정한 내용”이라고 설명했다.

이어 “통상적인 프로토콜 변경은 FDA 접수 후 승인까지 45일 정도의 기간이 필요하지만, 이번 승인은 전격적으로 7일 만에 이뤄졌다”면서 “단심실증 환자 치료제에 대한 FDA의 의지와 의료현장에서 실제 환자의 니즈가 강하다는 것을 받아들인 조치로 해석한다”고 말했다.